Второй путь: uniQure планирует подать заявку на регистрацию AMT-130 в Великобритании

30 апреля 2026 года uniQure объявила, что провела предварительную встречу с Агентством по регулированию лекарственных средств и изделий медицинского назначения Великобритании (MHRA) и планирует подать официальную заявку на одобрение AMT-130 для лечения болезни Хантингтона (БХ) в Великобритании. В то время как регуляторный путь в США столкнулся со значительными препятствиями в этом году, это обновление отражает более широкую стратегию uniQure по предоставлению AMT-130 людям, живущим с БХ, через множественные регуляторные пути на международном уровне.

Что такое MHRA и что такое предварительная встреча?

MHRA — это регуляторное агентство, ответственное за оценку и одобрение лекарственных средств в Великобритании, приблизительный эквивалент Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA). Как и FDA, MHRA оценивает, является ли лекарственное средство безопасным и эффективным, прежде чем оно может быть назначено людям.

Предварительная встреча — это ранняя беседа между фармацевтической компанией и регуляторным агентством, проводимая до подачи официальной заявки. Она позволяет компании подтвердить, что их пакет данных и производственная информация соответствуют требованиям агентства, по сути убедившись, что всё в порядке перед прохождением формального процесса.

uniQure описывает отзывы с этой встречи как конструктивные и сообщает, что теперь планирует подать заявку на получение разрешения на маркетинг (MAA), официальную заявку на продажу лекарственного средства в Великобритании, в третьем квартале 2026 года.

Какие данные будут поддерживать заявку?

Планируемая подача заявки в Великобритании будет основана на трёхлетних данных текущих клинических испытаний фазы 1/2 uniQure в США и Европе. На трёхлетней отметке анализ данных uniQure показал, что у людей, получающих высокую дозу AMT-130, наблюдалось приблизительно 75%-ное замедление прогрессирования заболевания по сравнению с контрольной группой естественного течения, измеренное по комбинированной унифицированной шкале оценки болезни Хантингтона (cUHDRS).

Некоторые проницательные читатели могут задаться вопросом, будет ли это стандартным одобрением или чем-то вроде «ускоренного» или «условного» одобрения, того типа раннего доступа, который ранее рассматривался в США. Честный ответ заключается в том, что пресс-релиз uniQure упоминает только стандартную MAA, и они не уточнили, будут ли они добиваться условного разрешения от MHRA.

Различные регуляторные агентства могут (и делают это!) приходить к различным выводам на основе одного и того же набора данных.

У MHRA действительно существует путь условного одобрения для лекарственных средств, которые демонстрируют многообещающие ранние доказательства при состояниях с серьёзной неудовлетворённой потребностью, и БХ явно подходит под эту категорию. Но мы не хотим забегать вперёд того, что фактически было объявлено. То, что мы знаем прямо сейчас, — это то, что uniQure планирует подать заявку, и MHRA будет оценивать её на своих собственных условиях.

Что происходит в США?

Ситуация в США остаётся неразрешённой. FDA сообщило uniQure ранее в этом году, что существующих данных фазы 1/2 недостаточно для поддержки одобрения в США, и рекомендовало новое рандомизированное контролируемое испытание с имитацией процедуры.

С тех пор uniQure была предоставлена встреча типа B с FDA во втором квартале 2026 года, где они ожидают обсудить потенциальные дизайны испытаний фазы 3 и получить отзывы о плане статистического анализа четырёхлетних данных AMT-130, ожидаемых в третьем квартале 2026 года.

Добавляя ещё один уровень неопределённости, руководство только что снова сменилось в Центре оценки и исследований биологических препаратов (CBER), который является подразделением FDA, ответственным за оценку генных терапий, таких как AMT-130.

Доктор Виней Прасад, который руководил CBER в период, когда агентство наиболее жёстко противодействовало AMT-130 и призывало к контролируемому испытанию с имитацией процедуры, покинул FDA 30 апреля 2026 года, вернувшись на свою должность преподавателя в Калифорнийском университете в Сан-Франциско.

Доктор Кэтрин Зарама, которая служила заместителем Прасада, была назначена исполняющей обязанности директора CBER. Зарама относительно новый человек в этой роли, и её взгляды на стандарты оценки генной терапии, включая её позицию конкретно по AMT-130, пока не известны публично.

Постоянная замена Прасаду ещё не названа. Как новое руководство подойдёт к вопросу AMT-130, ещё предстоит увидеть, и это ещё одна нить, за которой мы будем внимательно следить, пока путь в США продолжает формироваться.

Почему это важно и чего нам следует ожидать?

Различные регуляторные агентства могут (и делают это!) приходить к различным выводам на основе одного и того же набора данных. MHRA действует в соответствии со своими собственными стандартами, своими собственными рамками и своей собственной оценкой пользы и риска. Поэтому вполне возможно, что путь в Великобритании может выглядеть иначе, чем в США.

Тем не менее, подача заявки — это не то же самое, что получение одобрения. MHRA оценит данные и примет собственное решение.

Для сообщества БХ, особенно для семей в Великобритании и на международном уровне, это значимый шаг вперёд. uniQure также заявила, что активно продвигает регуляторные пути на дополнительных международных рынках, при этом дальнейшие обновления ожидаются во второй половине 2026 года.

Для семей в США картина сейчас более сложная, но встреча типа B с FDA, ожидаемая в этом квартале, и предстоящее представление четырёхлетних данных означают, что история в США далека от завершения. Мы будем внимательно следить и будем держать вас в курсе по мере развития процесса.

Резюме

• 30 апреля 2026 года uniQure объявила об успешной предварительной встрече с MHRA Великобритании
• uniQure планирует подать официальную заявку на получение разрешения на маркетинг (MAA) в Великобритании для AMT-130 в 3-м квартале 2026 года
• Подача заявки будет основана на трёхлетних данных испытаний фазы 1/2 от uniQure, показывающих ~75%-ное замедление прогрессирования заболевания при высокой дозе
• uniQure не уточнила, добивается ли она условного или стандартного одобрения, но мы поделимся дополнительной информацией, когда это станет ясно
• В США FDA запросило больше данных в испытании фазы 3, и встреча типа B запланирована на 2-й квартал 2026 года для обсуждения потенциальных дизайнов испытаний
• uniQure также продвигает регуляторные пути на дополнительных международных рынках