разработка лекарств

⏱️ 5 мин чтения | Заявка Prilenia на европейское одобрение придопидина была тихо отозвана 6 месяцев назад, в ноябре 2025 года, после того как EMA уже рекомендовало отказать в регистрации препарата. Вот что произошло и почему вы узнаёте об этом только сейчас.

⏱️ 6 мин чтения | В то время как регуляторный путь для AMT-130 в США остаётся сложным, uniQure объявила о планах добиваться одобрения своей генной терапии БХ в Великобритании. Вот что это означает и что может произойти в будущем.

⏱️10 мин чтения | PTC Therapeutics представила двухлетние данные по вотопламу — ежедневной таблетке, снижающей уровень HTT. Участники на стадии 2 показали замедление прогрессирования заболевания до 52 %. Вот что показывают данные, что всё ещё отсутствует и как развёртывается клиническое исследование фазы 3.

⏱️ 8 мин чтения | Пероральный препарат от болезни Гентингтона имеет право на ускоренное одобрение в Австралии. Это еще не полное одобрение, но оно открывает более быстрый путь к потенциальному получению этой таблетки для ежедневного приема людьми с БГ раньше.

UniQure получила протокол совещания с FDA по AMT-130. Несмотря на отсутствие новых обновлений, реакция сообщества была мощной: более 41 тыс. подписей под петицией и объединенная поддержка со стороны основных организаций по борьбе с БГ.

В новом пресс-релизе компания uniQure сообщила, что FDA больше не согласна с их подходом к продвижению AMT-130, в частности, с использованием внешней контрольной группы. Дальнейший путь неясен, но uniQure по-прежнему привержена сообществу HD.

EMA отклонило заявку на применение придопидина для лечения БХ в Европе. Хотя это разочаровывает, данный результат соответствует данным клинических исследований. Prilenia планирует дальнейшие исследования, и, несмотря на неудачи, исследования БХ в 2025 году продолжают набирать обороты и вселять надежду.

CHDI и Pfizer объявляют об интересных исследованиях на животных и планах проведения испытаний на людях с препаратом, воздействующим на «фосфодиэстеразы».