разработка лекарств

Спустя четыре года после объявления положительных результатов испытания ANX005 (танрупрубарт) при болезни Хантингтона компания Annexon официально опубликовала результаты. Препарат безопасен, достигает своей цели и, возможно, помог некоторым участникам — так в чём же задержка?

После бурного прошедшего года uniQure поделилась обнадеживающими новостями о том, что FDA согласилось, что данные их исследования Фазы I/II могут послужить основой для заявки, которая может привести к одобрению AMT-130 в США.

Заявка Prilenia на европейское одобрение придопидина была тихо отозвана 6 месяцев назад, в ноябре 2025 года, после того как EMA уже рекомендовало отказать в регистрации препарата. Вот что произошло и почему вы узнаёте об этом только сейчас.

В то время как регуляторный путь для AMT-130 в США остаётся сложным, uniQure объявила о планах добиваться одобрения своей генной терапии БХ в Великобритании. Вот что это означает и что может произойти в будущем.

PTC Therapeutics представила двухлетние данные по вотопламу — ежедневной таблетке, снижающей уровень HTT. Участники на стадии 2 показали замедление прогрессирования заболевания до 52 %. Вот что показывают данные, что всё ещё отсутствует и как развёртывается клиническое исследование фазы 3.

Пероральный препарат от болезни Гентингтона имеет право на ускоренное одобрение в Австралии. Это еще не полное одобрение, но оно открывает более быстрый путь к потенциальному получению этой таблетки для ежедневного приема людьми с БГ раньше.

UniQure получила протокол совещания с FDA по AMT-130. Несмотря на отсутствие новых обновлений, реакция сообщества была мощной: более 41 тыс. подписей под петицией и объединенная поддержка со стороны основных организаций по борьбе с БГ.

В новом пресс-релизе компания uniQure сообщила, что FDA больше не согласна с их подходом к продвижению AMT-130, в частности, с использованием внешней контрольной группы. Дальнейший путь неясен, но uniQure по-прежнему привержена сообществу HD.

EMA отклонило заявку на применение придопидина для лечения БХ в Европе. Хотя это разочаровывает, данный результат соответствует данным клинических исследований. Prilenia планирует дальнейшие исследования, и, несмотря на неудачи, исследования БХ в 2025 году продолжают набирать обороты и вселять надежду.