клинические исследования

uniQure сообщает, что через 4 года у людей, получавших высокую дозу AMT-130, продолжают проявляться признаки замедления прогрессирования БГ, что дает надежду на их недавнюю регуляторную заявку. Однако новые анализы имеют свои нюансы. Мы разбираем эти обнадеживающие, но сложные результаты.

Skyhawk поделилась данными 15-месячного наблюдения за лечением SKY-0515 у людей с БГ в рамках клинических испытаний фазы 1/2. Препарат работает так, как было задумано, и есть обнадеживающие признаки того, что он может быть полезен для некоторых симптомов БГ.

Первый участник получил дозу препарата в исследовании 3-й фазы PRECISE-HD придипидина при болезни Гентингтона. Исследование проверит, может ли препарат замедлить прогрессирование заболевания у людей, которые с наибольшей вероятностью получат пользу

Новое исследование Фазы 1 тестирует SRP-1005, терапию, снижающую уровень хантингтина, вводимую подкожной инъекцией. Пока рано говорить о результатах, но этот подход может добавить важную новую стрелу в колчан разработки лекарств от БГ.

Данные клинических испытаний могут способствовать открытиям спустя долгое время после завершения исследования. Prilenia передала данные группы плацебо из двух клинических испытаний БГ фонду CHDI, что является ценным ресурсом для исследователей, позволяющим лучше понять эффекты плацебо, прогрессирование БГ и дизайн будущих исследований.

Решение Roche прекратить разработку 2 программ по снижению HTT разочаровывает, но история на этом не заканчивается. Годы исследований дали ответы на некоторые ключевые вопросы, поставили множество новых и будут определять следующее поколение клинических испытаний при БХ.

Спустя четыре года после объявления положительных результатов испытания ANX005 (танрупрубарт) при болезни Хантингтона компания Annexon официально опубликовала результаты. Препарат безопасен, достигает своей цели и, возможно, помог некоторым участникам — так в чём же задержка?

Roche объявила о прекращении разработки двух своих препаратов ASO, снижающих уровень хантингтина, — томинерсена и RG6496. Это знаменует собой разочаровывающее завершение важной главы в клинических исследованиях БГ.

Получены новые 12-месячные данные по SKY-0515 от Skyhawk, и все четыре показателя, составляющие cUHDRS, находятся на уровне исходных значений или выше, превосходя ожидаемое естественное снижение. Кроме того, первый взгляд на расширение клинических центров в США.

После бурного прошедшего года uniQure поделилась обнадеживающими новостями о том, что FDA согласилось, что данные их исследования Фазы I/II могут послужить основой для заявки, которая может привести к одобрению AMT-130 в США.