клинические исследования

FDA приняло заявку компании uniQure на AMT-130 — экспериментальную генную терапию болезни Гентингтона — и назначило дату принятия решения на май 2027 года. Рассказываем, что означает этот этап и что ещё предстоит сделать.

Экспериментальное лечение БГ, разработанное компанией Alnylam, продемонстрировало длительное снижение уровня хантингтина уже после одной дозы, а также обнадёживающие ранние данные по безопасности. На 2027 год запланировано опорное исследование, чтобы выяснить, способен ли этот препарат, брезосиран, замедлять течение БГ.

uniQure сообщает, что через 4 года у людей, получавших высокую дозу AMT-130, продолжают проявляться признаки замедления прогрессирования БГ, что дает надежду на их недавнюю регуляторную заявку. Однако новые анализы имеют свои нюансы. Мы разбираем эти обнадеживающие, но сложные результаты.

Skyhawk поделилась данными 15-месячного наблюдения за лечением SKY-0515 у людей с БГ в рамках клинических испытаний фазы 1/2. Препарат работает так, как было задумано, и есть обнадеживающие признаки того, что он может быть полезен для некоторых симптомов БГ.

Первый участник получил дозу препарата в исследовании 3-й фазы PRECISE-HD придипидина при болезни Гентингтона. Исследование проверит, может ли препарат замедлить прогрессирование заболевания у людей, которые с наибольшей вероятностью получат пользу

Новое исследование Фазы 1 тестирует SRP-1005, терапию, снижающую уровень хантингтина, вводимую подкожной инъекцией. Пока рано говорить о результатах, но этот подход может добавить важную новую стрелу в колчан разработки лекарств от БГ.

Данные клинических испытаний могут способствовать открытиям спустя долгое время после завершения исследования. Prilenia передала данные группы плацебо из двух клинических испытаний БГ фонду CHDI, что является ценным ресурсом для исследователей, позволяющим лучше понять эффекты плацебо, прогрессирование БГ и дизайн будущих исследований.

Решение Roche прекратить разработку 2 программ по снижению HTT разочаровывает, но история на этом не заканчивается. Годы исследований дали ответы на некоторые ключевые вопросы, поставили множество новых и будут определять следующее поколение клинических испытаний при БХ.

Спустя четыре года после объявления положительных результатов испытания ANX005 (танрупрубарт) при болезни Хантингтона компания Annexon официально опубликовала результаты. Препарат безопасен, достигает своей цели и, возможно, помог некоторым участникам — так в чём же задержка?

Roche объявила о прекращении разработки двух своих препаратов ASO, снижающих уровень хантингтина, — томинерсена и RG6496. Это знаменует собой разочаровывающее завершение важной главы в клинических исследованиях БГ.