генная терапия
-
AMT-130 через четыре года: обнадеживающие признаки, сложные контрольные группы
12 мин чтения
uniQure сообщает, что через 4 года у людей, получавших высокую дозу AMT-130, продолжают проявляться признаки замедления прогрессирования БГ, что дает надежду на их недавнюю регуляторную заявку. Однако новые анализы имеют свои нюансы. Мы разбираем эти обнадеживающие, но сложные результаты.
По ссылке Dr Leora Fox -
Свершилось: uniQure объявляет о планах подать заявку на лицензирование AMT-130 в FDA
8 мин чтения
После бурного прошедшего года uniQure поделилась обнадеживающими новостями о том, что FDA согласилось, что данные их исследования Фазы I/II могут послужить основой для заявки, которая может привести к одобрению AMT-130 в США.
-
Второй путь: uniQure планирует подать заявку на регистрацию AMT-130 в Великобритании
5 мин чтения
В то время как регуляторный путь для AMT-130 в США остаётся сложным, uniQure объявила о планах добиваться одобрения своей генной терапии БХ в Великобритании. Вот что это означает и что может произойти в будущем.
По ссылке Dr Sarah Hernandez -
Путь вперёд для uniQure: FDA требует дополнительных данных для генной терапии AMT-130
10 мин чтения
FDA требует дополнительных данных перед одобрением AMT-130 для болезни Хантингтона в США. 2 марта 2026 года uniQure сообщила в обновлении, что текущих данных фазы 1/2 недостаточно для агентства. Может потребоваться новое рандомизированное контролируемое исследование с имитацией операции.
-
UniQure добилась проведения совещания типа A с FDA: что это значит для AMT-130
6 мин чтения
UniQure добилась проведения совещания типа A с FDA, приоритетного обсуждения неотложных вопросов. В течение 30 дней обе стороны обсудят, какой пакет данных может поддержать продвижение AMT-130 в США.
По ссылке Dr Sarah Hernandez -
UniQure получила протокол совещания с FDA по AMT-130, в то время как поддержка сообщества остается сильной
5 мин чтения
UniQure получила протокол совещания с FDA по AMT-130. Несмотря на отсутствие новых обновлений, реакция сообщества была мощной: более 41 тыс. подписей под петицией и объединенная поддержка со стороны основных организаций по борьбе с БГ.
По ссылке Dr Sarah Hernandez -
UniQure и FDA больше не согласованы в отношении пути утверждения AMT-130
8 мин чтения
В новом пресс-релизе компания uniQure сообщила, что FDA больше не согласна с их подходом к продвижению AMT-130, в частности, с использованием внешней контрольной группы. Дальнейший путь неясен, но uniQure по-прежнему привержена сообществу HD.
По ссылке Dr Sarah Hernandez -
Падает первая доминошка: Генная терапия AMT-130 замедляет развитие болезни Хантингтона в ходе знаменательного испытания
15 мин чтения
В обновленной информации от компании uniQure сообщается, что их экспериментальная генная терапия AMT-130 способна замедлить прогрессирование болезни Хантингтона в ключевом клиническом исследовании.
По ссылке Dr Rachel Harding -
Можно ли «дать отпор» болезни Хантингтона? Две группы ученых сообщают об успехах препаратов на основе цинковых пальцев в клетках и на мышах
9 мин чтения
Успех препаратов на основе цинковых пальцев, снижающих выработку вредного белка, в клетках и на мышах с болезнью Хантингтона
По ссылке Professor Ed Wild, MRCP, PhD -
Десять золотых правил чтения научной новостной статьи
8 мин чтения
Избегайте ажиотажа: HDBuzz представляет десять «золотых правил» чтения новостной статьи или пресс-релиза о болезни Хантингтона
По ссылке Professor Ed Wild, MRCP, PhD