изменение течения болезни
-
Skyhawk делится более подробными данными по SKY-0515, а также информацией о расширении доступа к клиническому исследованию в США
6 мин чтения
Получены новые 12-месячные данные по SKY-0515 от Skyhawk, и все четыре показателя, составляющие cUHDRS, находятся на уровне исходных значений или выше, превосходя ожидаемое естественное снижение. Кроме того, первый взгляд на расширение клинических центров в США.
По ссылке Dr Sarah Hernandez -
Свершилось: uniQure объявляет о планах подать заявку на лицензирование AMT-130 в FDA
8 мин чтения
После бурного прошедшего года uniQure поделилась обнадеживающими новостями о том, что FDA согласилось, что данные их исследования Фазы I/II могут послужить основой для заявки, которая может привести к одобрению AMT-130 в США.
-
Второй путь: uniQure планирует подать заявку на регистрацию AMT-130 в Великобритании
5 мин чтения
В то время как регуляторный путь для AMT-130 в США остаётся сложным, uniQure объявила о планах добиваться одобрения своей генной терапии БХ в Великобритании. Вот что это означает и что может произойти в будущем.
По ссылке Dr Sarah Hernandez -
Два года спустя: новые данные долгосрочного расширенного исследования PIVOT-HD для вотоплама
9 мин чтения
PTC Therapeutics представила двухлетние данные по вотопламу — ежедневной таблетке, снижающей уровень HTT. Участники на стадии 2 показали замедление прогрессирования заболевания до 52 %. Вот что показывают данные, что всё ещё отсутствует и как развёртывается клиническое исследование фазы 3.
По ссылке Dr Sarah Hernandez -
Prana Biotech публикует данные об исследовании модели болезни Хантингтона на животных для PBT2
6 мин чтения
Prana Biotechnology опубликовала данные, демонстрирующие, что их препарат PBT2 эффективен на животных моделях БГ
По ссылке Dr Jeff Carroll, PhD -
Новые эксперименты проясняют роль SIRT1 при БГ — или нет?
7 мин чтения
Работы нескольких лабораторий показывают, что активация белка под названием SIRT1 может помочь при БГ, но картина все еще остается запутанной
По ссылке Dr Jeff Carroll, PhD -
Двойной успех в подавлении гена хантингтина с помощью РНК-интерференции
9 мин чтения
2 хорошие новости о подавлении гена РНК-интерференции при БГ: это безопасно в течение шести месяцев, и есть способ лечить большие участки мозга
По ссылке Professor Ed Wild, MRCP, PhD -
Перенаправление белка хантингтина внутри клеток
7 мин чтения
Канадская команда расшифровала метки, которые перенаправляют белок хантингтина внутри клеток, помогая объяснить, как он становится токсичным
По ссылке Dr Jeff Carroll, PhD -
Генное глушение при БГ: история на данный момент
10 мин чтения
Так ли генное глушение многообещающе для БГ, как кажется, и что может ждать в будущем?
По ссылке Professor Ed Wild, MRCP, PhD -
Интервью: Грэм Билбе, глобальный руководитель отдела неврологии в Novartis
7 мин чтения
HDBuzz берет интервью у Грэма Билбе, глобального руководителя отдела неврологии в фармацевтическом гиганте Novartis, о его исследованиях БГ
По ссылке Professor Ed Wild, MRCP, PhD