избранное

⏱️5 мин чтения | Новое исследование указывает на HTT1a, токсичную укороченную форму хантингтина, как на ключевой фактор заболевания и перспективную терапевтическую мишень при БХ.

Новое исследование Фазы 1 тестирует SRP-1005, терапию, снижающую уровень хантингтина, вводимую подкожной инъекцией. Пока рано говорить о результатах, но этот подход может добавить важную новую стрелу в колчан разработки лекарств от БГ.

Данные клинических испытаний могут способствовать открытиям спустя долгое время после завершения исследования. Prilenia передала данные группы плацебо из двух клинических испытаний БГ фонду CHDI, что является ценным ресурсом для исследователей, позволяющим лучше понять эффекты плацебо, прогрессирование БГ и дизайн будущих исследований.

⏱️10 мин чтения | Решение Roche прекратить разработку 2 программ по снижению HTT разочаровывает, но история на этом не заканчивается. Годы исследований дали ответы на некоторые ключевые вопросы, поставили множество новых и будут определять следующее поколение клинических испытаний при БХ.

⏱️ 8 мин чтения | Июль был трудным месяцем для исследований болезни Гентингтона: Roche прекратила две программы по БГ. Но этот месяц также принес многообещающие новые инструменты, нового участника в соматической экспансии и важную работу по вопросам питания и самосознания при БГ.

⏱️10 мин чтения | Спустя четыре года после объявления положительных результатов испытания ANX005 (танрупрубарт) при болезни Хантингтона компания Annexon официально опубликовала результаты. Препарат безопасен, достигает своей цели и, возможно, помог некоторым участникам — так в чём же задержка?