избранное

⏱️ 6 мин чтения | Получены новые 12-месячные данные по SKY-0515 от Skyhawk, и все четыре показателя, составляющие cUHDRS, находятся на уровне исходных значений или выше, превосходя ожидаемое естественное снижение. Кроме того, первый взгляд на расширение клинических центров в США.

⏱️ 10 мин чтения | Из клиники мы узнали от uniQure об их недавней встрече с FDA, в испытании стволовых клеток был введен препарат первому участнику, и Skyhawk поделилась данными по SKY-0515. В лаборатории наука о замедлении БГ на уровне ДНК продолжает развиваться.

⏱️6 мин чтения | PROTAC действуют как инструмент точной обрезки, удаляя токсичный белок хантингтин, оставляя при этом здоровую форму нетронутой. В клетках и мышах с БХ такая целенаправленная очистка улучшила состояние здоровья и замедлила проявления заболевания.

⏱️13 мин чтения | Австралия только что вошла в историю, запретив страховщикам жизни использовать генетическое тестирование против вас. Но для семей с БХ в других странах законы, призванные защищать, не успевают за развитием науки. Давайте разберём, что вам нужно знать.

⏱️ 9 мин чтения | После бурного прошедшего года uniQure поделилась обнадеживающими новостями о том, что FDA согласилось, что данные их исследования Фазы I/II могут послужить основой для заявки, которая может привести к одобрению AMT-130 в США.

Началось новое клиническое испытание для БГ. Первый участник получил дозу в исследовании REGEN4HD, которое проверяет безопасность трансплантации нейронных стволовых клеток в качестве потенциального лечения БГ.

⏱️ 7 мин чтения | Ваш организм собирает ДНК подобно команде работников, которые укладывают и скрепляют узор из плиток. Недавнее исследование показывает, что один особый помощник может замедлить соматическую CAG-экспансию и отсрочить начало болезни Гентингтона.

⏱️7 мин чтения | В 2025 году вы помогли нам охватить 329 000 человек независимыми, объективными новостями об исследованиях БГ. Наш годовой отчёт за 2025 год готов. Посмотрите, что мы построили вместе, и подумайте о том, чтобы помочь нам продолжать работу.

Через год после начала лечения SKY-0515 продолжает снижать уровень гентингтина и демонстрирует обнадеживающие тенденции в отношении признаков и симптомов БГ. Набирается более крупное исследование, чтобы определить, действительно ли препарат замедляет прогрессирование БГ.