снижение гентингтина

FDA приняло заявку компании uniQure на AMT-130 — экспериментальную генную терапию болезни Гентингтона — и назначило дату принятия решения на май 2027 года. Рассказываем, что означает этот этап и что ещё предстоит сделать.

Экспериментальное лечение БГ, разработанное компанией Alnylam, продемонстрировало длительное снижение уровня хантингтина уже после одной дозы, а также обнадёживающие ранние данные по безопасности. На 2027 год запланировано опорное исследование, чтобы выяснить, способен ли этот препарат, брезосиран, замедлять течение БГ.

uniQure сообщает, что через 4 года у людей, получавших высокую дозу AMT-130, продолжают проявляться признаки замедления прогрессирования БГ, что дает надежду на их недавнюю регуляторную заявку. Однако новые анализы имеют свои нюансы. Мы разбираем эти обнадеживающие, но сложные результаты.

Новое исследование указывает на HTT1a, токсичную укороченную форму хантингтина, как на ключевой фактор заболевания и перспективную терапевтическую мишень при БХ.

Новое исследование Фазы 1 тестирует SRP-1005, терапию, снижающую уровень хантингтина, вводимую подкожной инъекцией. Пока рано говорить о результатах, но этот подход может добавить важную новую стрелу в колчан разработки лекарств от БГ.

Решение Roche прекратить разработку 2 программ по снижению HTT разочаровывает, но история на этом не заканчивается. Годы исследований дали ответы на некоторые ключевые вопросы, поставили множество новых и будут определять следующее поколение клинических испытаний при БХ.

Roche объявила о прекращении разработки двух своих препаратов ASO, снижающих уровень хантингтина, — томинерсена и RG6496. Это знаменует собой разочаровывающее завершение важной главы в клинических исследованиях БГ.

Получены новые 12-месячные данные по SKY-0515 от Skyhawk, и все четыре показателя, составляющие cUHDRS, находятся на уровне исходных значений или выше, превосходя ожидаемое естественное снижение. Кроме того, первый взгляд на расширение клинических центров в США.

PROTAC действуют как инструмент точной обрезки, удаляя токсичный белок хантингтин, оставляя при этом здоровую форму нетронутой. В клетках и мышах с БХ такая целенаправленная очистка улучшила состояние здоровья и замедлила проявления заболевания.

После бурного прошедшего года uniQure поделилась обнадеживающими новостями о том, что FDA согласилось, что данные их исследования Фазы I/II могут послужить основой для заявки, которая может привести к одобрению AMT-130 в США.