снижение гентингтина

uniQure сообщает, что через 4 года у людей, получавших высокую дозу AMT-130, продолжают проявляться признаки замедления прогрессирования БГ, что дает надежду на их недавнюю регуляторную заявку. Однако новые анализы имеют свои нюансы. Мы разбираем эти обнадеживающие, но сложные результаты.

Новое исследование указывает на HTT1a, токсичную укороченную форму хантингтина, как на ключевой фактор заболевания и перспективную терапевтическую мишень при БХ.

Новое исследование Фазы 1 тестирует SRP-1005, терапию, снижающую уровень хантингтина, вводимую подкожной инъекцией. Пока рано говорить о результатах, но этот подход может добавить важную новую стрелу в колчан разработки лекарств от БГ.

Решение Roche прекратить разработку 2 программ по снижению HTT разочаровывает, но история на этом не заканчивается. Годы исследований дали ответы на некоторые ключевые вопросы, поставили множество новых и будут определять следующее поколение клинических испытаний при БХ.

Roche объявила о прекращении разработки двух своих препаратов ASO, снижающих уровень хантингтина, — томинерсена и RG6496. Это знаменует собой разочаровывающее завершение важной главы в клинических исследованиях БГ.

Получены новые 12-месячные данные по SKY-0515 от Skyhawk, и все четыре показателя, составляющие cUHDRS, находятся на уровне исходных значений или выше, превосходя ожидаемое естественное снижение. Кроме того, первый взгляд на расширение клинических центров в США.

PROTAC действуют как инструмент точной обрезки, удаляя токсичный белок хантингтин, оставляя при этом здоровую форму нетронутой. В клетках и мышах с БХ такая целенаправленная очистка улучшила состояние здоровья и замедлила проявления заболевания.

После бурного прошедшего года uniQure поделилась обнадеживающими новостями о том, что FDA согласилось, что данные их исследования Фазы I/II могут послужить основой для заявки, которая может привести к одобрению AMT-130 в США.

Через год после начала лечения SKY-0515 продолжает снижать уровень гентингтина и демонстрирует обнадеживающие тенденции в отношении признаков и симптомов БГ. Набирается более крупное исследование, чтобы определить, действительно ли препарат замедляет прогрессирование БГ.

В недавней статье учёные нацелились на небольшой вредный фрагмент сообщения хантингтина (HTT1a) у мышей с БХ. Это уменьшило токсичные белковые скопления и задержало генетические изменения в большей степени, чем нацеливание на полноразмерный HTT.