⏱️6 мин чтения | UniQure добилась проведения совещания типа A с FDA, приоритетного обсуждения неотложных вопросов. В течение 30 дней обе стороны обсудят, какой пакет данных может поддержать продвижение AMT-130 в США.

⏱️34 мин чтения | В преддверии 2026 года мы оглядываемся на важные результаты клинических испытаний, достижения в исследованиях, нормативные разочарования и оглушительное единство сообщества, которые определят 2025 год для сообщества болезни Хантингтона.

Повторы CAG могут удлиняться со временем по мере использования гена БГ, подобно увеличивающимся выбоинам и трещинам на старой дороге. Новое исследование показывает, что блокирование использования клетками гена HTT замедляет этот износ, что может отсрочить появление симптомов БГ.

Новое исследование из Швейцарии проливает свет на то, как число CAG-повторов в гене болезни Гентингтона может увеличиваться или уменьшаться внутри наших клеток.

UniQure получила протокол совещания с FDA по AMT-130. Несмотря на отсутствие новых обновлений, реакция сообщества была мощной: более 41 тыс. подписей под петицией и объединенная поддержка со стороны основных организаций по борьбе с БГ.

Исследования на мышах, моделирующих болезнь Хантингтона, показывают, что пребиотики — пища, которой питаются наши кишечные бактерии — могут улучшить здоровье кишечника и неврологические симптомы.

Новые исследования показывают, что антидепрессант сертралин может улучшить функцию у людей с болезнью Хантингтона, предотвратить двигательные проблемы у мышей и стабилизировать производство белка. Может ли этот распространенный препарат воздействовать на БГ с разных сторон?

От «терапии зубной феи» стволовыми клетками до препятствий в генной терапии и новых генетических открытий — ноябрь был важным месяцем для исследований БГ. Ознакомьтесь со всеми этими историями в нашем ежемесячном обзоре!

В недавней публикации Nature Communications группа исследователей изучила новый способ улучшения процесса сворачивания белков при БГ и предотвращения образования токсичных комков.

Препарат SOM3355, предназначенный для облегчения симптомов БГ, получил положительное заключение от EMA для получения статуса орфанного препарата, и компания согласовала свои действия с FDA после встречи по окончании фазы 2. Глобальное исследование фазы 3, как ожидается, начнется в 2026 году.