⏱️6 мин чтения | UniQure добилась проведения совещания типа A с FDA, приоритетного обсуждения неотложных вопросов. В течение 30 дней обе стороны обсудят, какой пакет данных может поддержать продвижение AMT-130 в США.

⏱️6 мин чтения | Клиническое исследование Neuro-HD сравнило 3 распространённых препарата для лечения симптомов БГ. Однолетнее исследование не выявило «лучшего» препарата, но обнаружило чёткие различия между методами лечения. Результаты подтверждают персонализированный, поэтапный подход к лечению БГ.

Мы вступаем в новую главу. HDBuzz теперь является независимой организацией, что укрепляет нашу способность освещать исследования БХ ясно, критически и ответственно.

⏱️34 мин чтения | В преддверии 2026 года мы оглядываемся на важные результаты клинических испытаний, достижения в исследованиях, нормативные разочарования и оглушительное единство сообщества, которые определят 2025 год для сообщества болезни Хантингтона.

В рамках POINT-HD началось введение препарата RG6496 первым участникам, что является ранним, но важным шагом для нового селективного подхода к снижению уровня хантингтина.

Повторы CAG могут удлиняться со временем по мере использования гена БГ, подобно увеличивающимся выбоинам и трещинам на старой дороге. Новое исследование показывает, что блокирование использования клетками гена HTT замедляет этот износ, что может отсрочить появление симптомов БГ.

Новое исследование из Швейцарии проливает свет на то, как число CAG-повторов в гене болезни Гентингтона может увеличиваться или уменьшаться внутри наших клеток.

UniQure получила протокол совещания с FDA по AMT-130. Несмотря на отсутствие новых обновлений, реакция сообщества была мощной: более 41 тыс. подписей под петицией и объединенная поддержка со стороны основных организаций по борьбе с БГ.

Исследования на мышах, моделирующих болезнь Хантингтона, показывают, что пребиотики — пища, которой питаются наши кишечные бактерии — могут улучшить здоровье кишечника и неврологические симптомы.