Придопидин попал в тупик: EMA отказывает в одобрении препарата для лечения болезни Хантингтона
EMA отклонило заявку на применение придопидина для лечения БХ в Европе. Хотя это разочаровывает, данный результат соответствует данным клинических исследований. Prilenia планирует дальнейшие исследования, и, несмотря на неудачи, исследования БХ в 2025 году продолжают набирать обороты и вселять надежду.
Внимание: Автоматический перевод — возможность ошибок
Чтобы как можно быстрее распространить новости об исследованиях и испытаниях HD среди как можно большего числа людей, эта статья была автоматически переведена искусственным интеллектом и еще не была проверена редактором-человеком. Хотя мы стараемся предоставлять точную и доступную информацию, переводы ИИ могут содержать грамматические ошибки, неправильные толкования или неясные формулировки.
Для получения наиболее достоверной информации, пожалуйста, обратитесь к оригинальной английской версии или вернитесь позже, чтобы получить полностью отредактированный человеком перевод. Если Вы заметили существенные проблемы или если Вы являетесь носителем этого языка и хотели бы помочь в улучшении точности перевода, пожалуйста, обращайтесь по адресу editors@hdbuzz.net.
25 июля 2025 года мы узнали, что заявка компании Prilenia в Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) на регистрацию придопидина не была принята для получения разрешения на продажу. Хотя это, возможно, не удивительно, учитывая данные клинических исследований этого препарата на сегодняшний день, это всё равно стало большим разочарованием для сообщества БХ. Что же это означает для будущего придопидина? Давайте обсудим.
Что такое придопидин?
Придопидин (ранее называвшийся хантексил) — это экспериментальный пероральный препарат, разрабатываемый в первую очередь для лечения болезни Хантингтона (БХ), а теперь также для БАС. Первоначально предполагалось, что он действует путём влияния на дофаминовую сигнализацию с надеждой на улучшение двигательных симптомов у людей с БХ.
Однако дальнейшие научные исследования показали, что его эффекты, по-видимому, опосредованы активацией сигма-1 рецептора (S1R) — белка, обнаруженного в нервных клетках, который помогает управлять клеточным стрессом для поддержания здоровой клеточной функции.
Клинические исследования придопидина
Множественные исследования, включая HART, MermaiHD и PRIDE-HD, показали, что, хотя придопидин был безопасным и хорошо переносимым, он не достиг своих первичных двигательных конечных точек. Тем не менее апостериорный анализ, который представляет собой способ изучения данных после проведения исследования, предположил, что могли быть возможные преимущества в общей функциональной способности (TFC) у некоторых людей с БХ. Показатели TFC измеряют, насколько хорошо люди могут справляться с такими задачами, как ведение домашнего хозяйства и финансов, способность работать, водить машину, готовить и выполнять другие повседневные действия.
Придопидин действует через активацию сигма-1 рецептора (S1R) — белка, обнаруженного в нервных клетках, который помогает управлять клеточным стрессом для поддержания здоровой клеточной функции.
Эта возможность преимущества в TFC привела к тому, что клиническое исследование фазы 3 PROOF-HD сосредоточилось на функции, а не на двигательных симптомах. Апостериорный анализ, подобный этому, который указал на TFC, как правило, недостаточен для одобрения препарата, но может дать представление о подгруппе людей или дозировке, при которой препарат может работать.
Таким образом, хотя PROOF-HD не достигло своих заранее определённых первичных конечных точек в общей популяции, исследовательский анализ подгрупп (особенно с исключением участников, принимающих препараты, изменяющие дофамин) показал, что могли быть некоторые благоприятные сигналы в отношении функции, когнитивных способностей и двигательных показателей, хотя эти результаты остаются неокончательными.
Эта заявка включала в себя составление массивного досье информации, содержащего все предыдущие данные о придопидине. Если бы она была одобрена, это означало бы, что Prilenia получила бы право продавать придопидин в Европе для лечения БХ. Если бы она была отклонена, это отправило бы Prilenia обратно к началу.
После того как Prilenia подала свою заявку в EMA, она объявила о партнёрстве с Ferrer, испанской фармацевтической компанией. Их партнёрство было направлено на дальнейшую разработку и коммерциализацию придопидина.
Итак, где мы находимся?
Обновление за июль 2025 года
В своём последнем обновлении Prilenia и Ferrer сообщили, что EMA отказало в разрешении на регистрацию придопидина для БХ. Это означает, что придопидин не будет продаваться для лечения БХ в Европе.
Несмотря на то, что это, несомненно, станет разочарованием для многих в сообществе БХ, Prilenia и Ferrer подчеркнули свою постоянную приверженность продвижению придопидина для сообществ БХ и БАС. В своём заявлении они сообщили, что их план заключается в том, чтобы в ближайшее время начать «потенциально регистрационное глобальное исследование БХ».
Таким образом, похоже, что, хотя Prilenia и Ferrer столкнулись с неудачей, они не планируют прекращать продвижение придопидина для БХ. Как и вы, нам придётся подождать, чтобы узнать больше от этих компаний об их конкретных планах.
Взгляд в будущее
Неудача в продвижении любого препарата для БХ — это огромное разочарование. Однако данные о придопидине предполагали, что это был вероятный результат, по крайней мере на данный момент. Хотя мы сделали всё возможное, чтобы умерить ожидания в сообществе, мы понимаем, что многие семьи с БХ всё ещё держались за надежду. Эта надежда никогда не бывает неуместной; именно она движет всеми исследовательскими усилиями вперёд.
В HDBuzz наша задача — делиться не только воодушевлением, но и реальностью, основанной на лучшей доступной науке. Мы не относимся легкомысленно к ответственности быть вашим надёжным источником и будем продолжать предоставлять вам самые ясные и объективные обновления — никакой шумихи, никакой ложной надежды, только настоящая наука.
В своём последнем обновлении Prilenia и Ferrer сообщили, что EMA отказало в разрешении на регистрацию придопидина для БХ. Это означает, что придопидин не будет продаваться для лечения БХ в Европе.
Даже с такими неудачами, как эта, 2025 год уже стал замечательным годом для исследований БХ с положительными обновлениями от uniQure и PTC Therapeutics, продвижением исследования от Skyhawk Therapeutics и введением первых доз в исследованиях фазы 1 компаниями Spark Therapeutics и Alnylam. И ещё больше новостей ожидается!
Перспективные исследования, инновационные подходы и новые открытия уже на горизонте, и всё это движется вперёд благодаря вам, сообществу БХ. Поэтому не теряйте надежды, потому что путь к прогрессу редко бывает прямым, но он всё равно движется вперёд. И мы будем здесь, чтобы пройти его с вами, на каждом шагу.
краткое содержание
Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) отклонило заявку Prilenia на одобрение придопидина для лечения болезни Хантингтона (БХ) в Европе.
Хотя придопидин был безопасным и хорошо переносимым, он не достиг первичных конечных точек в нескольких исследованиях, включая исследование фазы 3 PROOF-HD, хотя некоторые исследовательские данные подгрупп показали скромные сигналы.
Несмотря на неудачу, Prilenia и Ferrer остаются приверженными разработке придопидина.
Пожалуйста, подумайте о том, чтобы сделать пожертвование, если Вы цените услуги, которые предоставляет HDBuzz. Мы хотим, чтобы HDBuzz был устойчивым, чтобы мы могли продолжать предоставлять непредвзятую научную информацию сообществу HD.
Благодаря Вашей поддержке мы сможем обеспечить непрерывность наших услуг. От нас ничего не ждут, но все ценят и поддерживают то, что мы делаем в HDBuzz. Пожалуйста, подумайте о том, чтобы пожертвовать то, что в Ваших силах.
Пожалуйста, рассмотрите возможность сделать пожертвование, если вы цените услуги, которые предоставляет HDBuzz. Мы хотим, чтобы HDBuzz был устойчивым, чтобы мы могли продолжать сообщать непредвзятые научные данные сообществу HD. Больше информации…
