UniQure получила протокол совещания с FDA по AMT-130, в то время как поддержка сообщества остается сильной
UniQure получила протокол совещания с FDA по AMT-130. Несмотря на отсутствие новых обновлений, реакция сообщества была мощной: более 41 тыс. подписей под петицией и объединенная поддержка со стороны основных организаций по борьбе с БГ.
Внимание: Автоматический перевод — возможность ошибок
Чтобы как можно быстрее распространить новости об исследованиях и испытаниях HD среди как можно большего числа людей, эта статья была автоматически переведена искусственным интеллектом и еще не была проверена редактором-человеком. Хотя мы стараемся предоставлять точную и доступную информацию, переводы ИИ могут содержать грамматические ошибки, неправильные толкования или неясные формулировки.Для получения наиболее достоверной информации, пожалуйста, обратитесь к оригинальной английской версии или вернитесь позже, чтобы получить полностью отредактированный человеком перевод. Если Вы заметили существенные проблемы или если Вы являетесь носителем этого языка и хотели бы помочь в улучшении точности перевода, пожалуйста, обращайтесь по адресу editors@hdbuzz.net.
4 декабря 2025 года компания uniQure объявила о том, что получила окончательный протокол совещания от 29 октября, предшествующего подаче заявки на получение лицензии на биологические препараты (BLA), с FDA относительно AMT-130. В протоколе подтверждается то, о чем сообщалось в начале ноября: в настоящее время FDA считает, что данные фазы I/II вряд ли предоставят основные доказательства, необходимые для подачи заявки на BLA в настоящее время.
Хотя в последнем пресс-релизе не содержится новой информации, выходящей за рамки того, что мы уже знали, он представляет собой важный процедурный шаг. Теперь у uniQure есть официальная письменная запись с совещания FDA, которая будет иметь решающее значение для определения дальнейшего пути.
Что будет дальше
UniQure заявила, что тщательно оценивает отзывы FDA и планирует в срочном порядке запросить повторную встречу с агентством в первом квартале 2026 года. Эта встреча будет иметь решающее значение для понимания того, какие именно дополнительные доказательства или анализы требуются FDA.
Мэтт Капуста, генеральный директор uniQure, подчеркнул приверженность компании: «Мы стремимся сотрудничать с FDA для скорейшего продвижения AMT-130 пациентам и их семьям. Поддержка, которую мы видели в последние недели со стороны сообщества болезни Хантингтона, включая пациентов, семьи, лиц, осуществляющих уход, врачей и защитников, подтверждает безотлагательность неудовлетворенной потребности при болезни Хантингтона».
UniQure заявила, что тщательно оценивает отзывы FDA и планирует в срочном порядке запросить повторную встречу с агентством в первом квартале 2026 года.
Реакция сообщества
Сообщество HD не осталось в стороне от неожиданного изменения позиции FDA всего за 5 месяцев до этого, когда они заявили, что данных текущих испытаний будет достаточно для поддержки ускоренного одобрения.
В ответ на этот сложный момент основные организации по защите прав больных HD объединились, чтобы опубликовать Заявление о единстве (см. раздел «Подробнее» ниже). Help4HD, HDReach, Общество болезни Хантингтона Америки, Фонд болезни Хантингтона и Молодежная организация болезни Хантингтона обязались работать в партнерстве, чтобы отстаивать интересы тех, кто пострадал от HD, особенно при общении с регулирующими органами, такими как FDA. Это сотрудничество будет сосредоточено на более широких, общих приоритетах, которые затрагивают многие терапевтические подходы, разрабатываемые в настоящее время для HD, обеспечивая, чтобы жизненный опыт семей был услышан и представлен в нормативных обсуждениях.
Многочисленные петиции на Change.org, призывающие FDA поддержать ускоренный путь одобрения AMT-130, набрали значительный импульс, собрав десятки тысяч подписей от семей, лиц, осуществляющих уход, и защитников в течение нескольких недель — 41 805 на момент написания этой статьи. Эти петиции и их сильная поддержка подчеркивают острую неудовлетворенную потребность в HD и разрушительное воздействие нормативной неопределенности на семьи, которые, наконец, увидели надежду на горизонте.
Если вы еще не подписали эти петиции и хотите добавить свой голос, вы можете найти их здесь:
- Принесите надежду семьям с болезнью Хантингтона: призовите FDA поддержать ускоренное одобрение
- Ускорьте одобрение прорывного препарата для лечения болезни Хантингтона — uniQure AMT-130
Данные остаются убедительными
Важно помнить, что позиция FDA никак не меняет сами клинические данные. AMT-130 по-прежнему демонстрирует замедление прогрессирования заболевания на 75% по сравнению с подобранными контрольными группами, что является самым убедительным доказательством, которое мы когда-либо видели для терапии, изменяющей течение заболевания при HD. Лечение продолжает демонстрировать управляемый профиль безопасности без каких-либо новых серьезных нежелательных явлений, связанных с лекарственным средством, о которых сообщалось с декабря 2022 года.
Взгляд за пределы границ США
В то время как нормативный путь в США столкнулся с неожиданным препятствием, AMT-130 продолжает продвигаться в других частях мира. UniQure заявила, что ведет переговоры с регулирующими органами в Европейском Союзе и Соединенном Королевстве.
Если AMT-130 получит одобрение в этих регионах, это принесет пользу людям с HD во всем мире, поскольку клинические данные из любой нормативной юрисдикции укрепляют доказательную базу и в конечном итоге могут поддержать одобрение в других местах.
Хотя сроки менее определенны, чем мы надеялись, цель предоставления эффективной терапии, изменяющей течение заболевания, сообществу HD остается твердо в поле зрения, и ясно, что сообщество HD готово встать на защиту и бороться за то, чтобы это произошло раньше, чем позже.
Почему это важно
Нормативная чехарда была эмоционально изматывающей для сообщества HD, и мы разделяем ваше разочарование. Однако это не конец пути для AMT-130. Как мы говорили ранее, это представляет собой «точку сохранения» в разработке лекарств от HD, место, где существуют веские доказательства, на которых мы можем строить, учиться и двигаться вперед. Данные, показывающие, что снижение HTT, по-видимому, замедляет прогрессирование заболевания, остаются знаменательным достижением, независимо от нормативных сроков.
UniQure заявила о своей приверженности доведению AMT-130 до конца этого процесса. Компания имеет официальный протокол совещания, готовится к срочным последующим обсуждениям и изучает несколько нормативных путей. Хотя сроки менее определенны, чем мы надеялись, цель предоставления эффективной терапии, изменяющей течение заболевания, сообществу HD остается твердо в поле зрения, и ясно, что сообщество HD готово встать на защиту и бороться за то, чтобы это произошло раньше, чем позже.
Мы будем продолжать внимательно следить за развитием событий и держать сообщество HD в курсе по мере появления новой информации.
Резюме
- UniQure получила официальный протокол совещания с FDA от 29 октября, подтверждающий, что данные фазы I/II в настоящее время вряд ли поддержат подачу заявки на BLA
- Компания планирует запросить срочную повторную встречу с FDA в первом квартале 2026 года для определения дальнейшего пути
- Основные организации по защите прав больных HD опубликовали Заявление о единстве, предложив координировать усилия с регулирующими органами
- Петиции сообщества собрали более 41 805 подписей, призывающих FDA поддержать ускоренный путь одобрения
- Клинические данные остаются неизменными: AMT-130, по-видимому, замедляет прогрессирование заболевания на 75% при сильном профиле безопасности
- UniQure продвигает нормативные обсуждения в ЕС и Великобритании в качестве параллельных путей
- Это представляет собой нормативную задержку, а не конец разработки AMT-130
Подробнее
