Новый инструмент визуализации означает, что теперь ученые могут напрямую измерять уровень токсичного белка гентингтина на животных моделях болезни Гентингтона, позволяя нам увидеть, насколько хорошо работает терапия по снижению гентингтина в их мозге
Исследователи из компании PTC Therapeutics недавно опубликовали новые впечатляющие результаты — новый перспективный препарат для снижения уровня гентингтина можно принимать в виде таблеток. Повлияет ли это на дальнейшее развитие вопроса?
На этой неделе сообщество по БГ получило первые результаты остановленного исследования, проводимого компанией Roche, GENERATION-HD1 по томинерсену, который снижает уровень гентингтина. HDBuzz рассказывает о том, что они обнаружили и что будет дальше.
Команда HDBuzz села (виртуально) за стол переговоров с командой Roche, чтобы получить ответы на вопросы о томинерсене и недавней остановке исследования GENERATION-HD1.
Новые инструменты позволяют нам "увидеть" агрегаты токсичного белка гентингтина, которые со временем накапливаются в мозге людей с болезнью Гентингтона. Мониторинг этих агрегатов может помочь лучше понять, как прогрессирует БГ и как ее лечить.
Есть долгожданные хорошие новости для сообщества людей, связанных с болезнью Гентингтона: исследование KINECT-HD компании Neurocrine Bioscience показало, что лечение валбеназином значительно уменьшало непроизвольные движения, называемые хореей.
Завести детей: HDBuzz's статья по репродуктивным технологиям, которая поможет людям из группы риска завести детей без БГ
На днях запустился веб-сайт Молодёжной организации по болезни Гентингтона, который можно посетить по адресу www.hdyo.
Итоги исследований по болезни Гентингтона за прошедший год и первого года работы HDBuzz