Новое исследование из Швейцарии проливает свет на то, как число CAG-повторов в гене болезни Гентингтона может увеличиваться или уменьшаться внутри наших клеток.

UniQure получила протокол совещания с FDA по AMT-130. Несмотря на отсутствие новых обновлений, реакция сообщества была мощной: более 41 тыс. подписей под петицией и объединенная поддержка со стороны основных организаций по борьбе с БГ.

Исследования на мышах, моделирующих болезнь Хантингтона, показывают, что пребиотики — пища, которой питаются наши кишечные бактерии — могут улучшить здоровье кишечника и неврологические симптомы.

Новые исследования показывают, что антидепрессант сертралин может улучшить функцию у людей с болезнью Хантингтона, предотвратить двигательные проблемы у мышей и стабилизировать производство белка. Может ли этот распространенный препарат воздействовать на БГ с разных сторон?

От «терапии зубной феи» стволовыми клетками до препятствий в генной терапии и новых генетических открытий — ноябрь был важным месяцем для исследований БГ. Ознакомьтесь со всеми этими историями в нашем ежемесячном обзоре!

В недавней публикации Nature Communications группа исследователей изучила новый способ улучшения процесса сворачивания белков при БГ и предотвращения образования токсичных комков.

Препарат SOM3355, предназначенный для облегчения симптомов БГ, получил положительное заключение от EMA для получения статуса орфанного препарата, и компания согласовала свои действия с FDA после встречи по окончании фазы 2. Глобальное исследование фазы 3, как ожидается, начнется в 2026 году.

Ученые обнаружили редкую генетическую особенность, которая может увеличить возраст начала болезни Хантингтона, стимулируя клеточную очистку.

Структура молекулярной машины MutSβ дает нам больше подсказок о механизме экспансии CAG-повторов и о том, как мы можем воздействовать на него.

В исследовании были протестированы стволовые клетки из человеческих зубов в качестве возможного лечения БГ. Подход оказался безопасным с некоторыми улучшениями симптомов, но небольшой размер исследования и неясная основная наука этого подхода требуют осторожности.