Генетически модифицированная мышиная модель болезни Гентингтона показала тенденцию к увеличению числа CAG-повторов, как и у людей с этой мутацией.
Исследователи из компании PTC Therapeutics недавно опубликовали новые впечатляющие результаты — новый перспективный препарат для снижения уровня гентингтина можно принимать в виде таблеток. Повлияет ли это на дальнейшее развитие вопроса?
Введение в мозг мышей с БГ "полезных липидов" - ганглиозида GM1 - приводит к драматическому улучшению их состояния