Исследователи из компании PTC Therapeutics недавно опубликовали новые впечатляющие результаты — новый перспективный препарат для снижения уровня гентингтина можно принимать в виде таблеток. Повлияет ли это на дальнейшее развитие вопроса?
На этой неделе сообщество по БГ получило первые результаты остановленного исследования, проводимого компанией Roche, GENERATION-HD1 по томинерсену, который снижает уровень гентингтина. HDBuzz рассказывает о том, что они обнаружили и что будет дальше.
Команда HDBuzz села (виртуально) за стол переговоров с командой Roche, чтобы получить ответы на вопросы о томинерсене и недавней остановке исследования GENERATION-HD1.
В прошлом месяце HDBuzz принял участие в онлайн-встрече Европейской сети по болезни Гентингтона (EHDN). Читайте наше краткое изложение всех последних новостей о клинических исследованиях.
Есть долгожданные хорошие новости для сообщества людей, связанных с болезнью Гентингтона: исследование KINECT-HD компании Neurocrine Bioscience показало, что лечение валбеназином значительно уменьшало непроизвольные движения, называемые хореей.
По результатам клинического исследования II–III фазы, эффективность цистеамина при болезни Гентингтона сомнительна.