Заявка Prilenia на европейское одобрение придопидина отозвана
⏱️ 5 мин чтения | Заявка Prilenia на европейское одобрение придопидина была тихо отозвана 6 месяцев назад, в ноябре 2025 года, после того как EMA уже рекомендовало отказать в регистрации препарата. Вот что произошло и почему вы узнаёте об этом только сейчас.
Внимание: Автоматический перевод — возможность ошибок
Чтобы как можно быстрее распространить новости об исследованиях и испытаниях HD среди как можно большего числа людей, эта статья была автоматически переведена искусственным интеллектом и еще не была проверена редактором-человеком. Хотя мы стараемся предоставлять точную и доступную информацию, переводы ИИ могут содержать грамматические ошибки, неправильные толкования или неясные формулировки.Для получения наиболее достоверной информации, пожалуйста, обратитесь к оригинальной английской версии или вернитесь позже, чтобы получить полностью отредактированный человеком перевод. Если Вы заметили существенные проблемы или если Вы являетесь носителем этого языка и хотели бы помочь в улучшении точности перевода, пожалуйста, обращайтесь по адресу editors@hdbuzz.net.
Постоянные читатели HDBuzz, возможно, помнят нашу статью от сентября 2024 года, посвящённую долгой истории придопидина в исследованиях болезни Гентингтона (БГ). В этой статье мы освещали путь препарата через четыре клинических испытания — MermaiHD, HART, PRIDE-HD и PROOF-HD, — ни одно из которых не достигло своих первичных конечных точек. Мы также сообщали о подаче Prilenia заявки в Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) на одобрение придопидина, продаваемого под торговой маркой Nurzigma. Тогда мы отмечали, что подача заявки — это этап, через который проходит каждый препарат, как одобренный, так и отклонённый, и что сообществу следует дождаться результатов оценки, прежде чем делать выводы.
Теперь у нас есть ответ.
Анализ данных клинических испытаний
Автор фото: Leeloo The First
После завершения PROOF-HD компания Prilenia подробно проанализировала свои результаты, ища любые признаки пользы в данных исследования. Один из анализов был сосредоточен на подгруппе участников, которые не принимали антидофаминергические препараты (АДП), то есть лекарства, обычно используемые при БГ для купирования хореи и поведенческих симптомов, такие как тетрабеназин или рисперидон.
Мы подробно освещали это, когда результаты PROOF-HD были опубликованы в Nature Medicine в сентябре 2025 года. Именно на основе этой подгруппы, не принимавшей АДП — менее половины из первоначальных 499 участников PROOF-HD, — Prilenia построила свою заявку в EMA, добиваясь одобрения специально для взрослых с ранней стадией БГ, которые не принимали АДП.
Заявка и рассмотрение EMA
В сентябре 2024 года Prilenia подала заявку на получение регистрационного удостоверения (MAA) в EMA для Nurzigma — торговой марки, под которой придопидин был представлен на одобрение. Регистрационное удостоверение является европейским эквивалентом одобрения FDA в США, предоставляя компании право коммерчески продавать препарат в странах-членах Европейского союза.
Комитет EMA по лекарственным средствам для человека (CHMP), являющийся экспертной группой, ответственной за оценку новых лекарств, провёл полную оценку. Эта оценка завершилась в июле 2025 года, когда CHMP рекомендовал отказать в выдаче регистрационного удостоверения.
Агентство установило, что ни основное исследование PROOF-HD, ни анализ подгрупп не продемонстрировали достаточной эффективности, и что препарат не соответствует критериям условного регистрационного удостоверения, которое представляет собой менее строгий путь, предназначенный для лекарств, нацеленных на редкие заболевания с неудовлетворёнными потребностями и предварительными доказательствами пользы.
После этой рекомендации Prilenia воспользовалась своим правом запросить повторное рассмотрение — стандартную процедурную опцию, доступную любому заявителю.
Отзыв
7 ноября 2025 года Prilenia отозвала заявку до завершения повторного рассмотрения.
В своём письме в EMA, приведённом ниже, компания заявила, что отзыв основан на необходимости сбора дополнительных клинических данных для решения вопросов, поднятых CHMP. В письме также отмечалось, что Prilenia оставляет за собой право подавать будущие заявки на придопидин при БГ или других показаниях.
Почему вы узнаёте об этом только сейчас
HDBuzz освещает это в мае 2026 года, через шесть месяцев после отзыва, потому что Prilenia не делала никаких публичных заявлений. Мы узнали о результате случайно, просматривая общедоступные регуляторные записи EMA.
Мы твёрдо убеждены, что сообщество БГ заслуживает знать, когда регуляторный процесс завершается, в любом направлении. Хотя отзыв не сопровождался публичным заявлением от Prilenia, это не редкость на данном этапе регуляторного процесса.
Однако отсутствие объявления компании означает, что сообщество могло не узнать об этом. Обеспечение сообщества БГ полной картиной того, как обстоят дела с препаратами, которые они помогли продвинуть в клинических испытаниях, является частью нашей работы.
Что это значит
Для людей, участвующих в текущих клинических испытаниях или программах сострадательного использования придопидина, отзыв не имеет никакого значения; эти программы продолжаются без изменений.
Для более широкого сообщества БГ этот результат согласуется со всей совокупностью доказательств, полученных за более чем пятнадцать лет клинических испытаний. Независимая экспертная оценка EMA пришла к тому же выводу, который подтверждают данные испытаний: эффективность ещё не была продемонстрирована в соответствии со стандартами, необходимыми для одобрения придопидина для лечения людей с БГ.
Мы признаём, что это разочаровывает, особенно для людей, которые чувствовали, что придопидин принёс им пользу во время испытания. Этот опыт реален. Однако регуляторное одобрение требует, чтобы польза была строго продемонстрирована для всей популяции пациентов, чтобы каждый, кому предлагается лечение, мог быть в нём уверен.
Резюме
- Придопидин (Nurzigma) был представлен в EMA для получения европейского регистрационного удостоверения в середине 2024 года
- Европейский наблюдательный совет завершил свою оценку в июле 2025 года и рекомендовал отказать в одобрении, установив, что ни PROOF-HD, ни анализ подгрупп не продемонстрировали эффективности
- Придопидин также не соответствовал критериям условного регистрационного удостоверения
- Prilenia запросила повторное рассмотрение, затем отозвала заявку 7 ноября 2025 года до завершения этого процесса
- Компания сослалась на необходимость дополнительных клинических данных и оставила за собой право повторно подать заявку в будущем
- Отзыв не сопровождался публичным объявлением, и HDBuzz узнал о нём из общедоступных записей EMA
- Люди, участвующие в клинических испытаниях или программах сострадательного использования, не затронуты
