От «терапии зубной феи» стволовыми клетками до препятствий в генной терапии и новых генетических открытий — ноябрь был важным месяцем для исследований БГ. Ознакомьтесь со всеми этими историями в нашем ежемесячном обзоре!

В недавней публикации Nature Communications группа исследователей изучила новый способ улучшения процесса сворачивания белков при БГ и предотвращения образования токсичных комков.

Препарат SOM3355, предназначенный для облегчения симптомов БГ, получил положительное заключение от EMA для получения статуса орфанного препарата, и компания согласовала свои действия с FDA после встречи по окончании фазы 2. Глобальное исследование фазы 3, как ожидается, начнется в 2026 году.

Ученые обнаружили редкую генетическую особенность, которая может увеличить возраст начала болезни Хантингтона, стимулируя клеточную очистку.

Структура молекулярной машины MutSβ дает нам больше подсказок о механизме экспансии CAG-повторов и о том, как мы можем воздействовать на него.

В исследовании были протестированы стволовые клетки из человеческих зубов в качестве возможного лечения БГ. Подход оказался безопасным с некоторыми улучшениями симптомов, но небольшой размер исследования и неясная основная наука этого подхода требуют осторожности.

В новом пресс-релизе компания uniQure сообщила, что FDA больше не согласна с их подходом к продвижению AMT-130, в частности, с использованием внешней контрольной группы. Дальнейший путь неясен, но uniQure по-прежнему привержена сообществу HD.

Октябрь был богат на открытия в исследованиях болезни Хантингтона: дополнительная ясность в отношении AMT-130 от uniQure, картирование того, как и где БГ меняет мозг, ранние механистические исследования, направленные на восстановление ДНК, и крупная встреча, объединившая специалистов в этой области.

Почему некоторые клетки мозга умирают первыми при БГ? Новое исследование показывает, что изменения в активности генов начинаются с рождения у мышей, особенно в стриатуме и коре — картированы с помощью пространственных и одноклеточных инструментов.