клинические исследования

Получены новые 12-месячные данные по SKY-0515 от Skyhawk, и все четыре показателя, составляющие cUHDRS, находятся на уровне исходных значений или выше, превосходя ожидаемое естественное снижение. Кроме того, первый взгляд на расширение клинических центров в США.

После бурного прошедшего года uniQure поделилась обнадеживающими новостями о том, что FDA согласилось, что данные их исследования Фазы I/II могут послужить основой для заявки, которая может привести к одобрению AMT-130 в США.

Началось новое клиническое испытание для БГ. Первый участник получил дозу в исследовании REGEN4HD, которое проверяет безопасность трансплантации нейронных стволовых клеток в качестве потенциального лечения БГ.

Через год после начала лечения SKY-0515 продолжает снижать уровень гентингтина и демонстрирует обнадеживающие тенденции в отношении признаков и симптомов БГ. Набирается более крупное исследование, чтобы определить, действительно ли препарат замедляет прогрессирование БГ.

В то время как регуляторный путь для AMT-130 в США остаётся сложным, uniQure объявила о планах добиваться одобрения своей генной терапии БХ в Великобритании. Вот что это означает и что может произойти в будущем.

PTC Therapeutics представила двухлетние данные по вотопламу — ежедневной таблетке, снижающей уровень HTT. Участники на стадии 2 показали замедление прогрессирования заболевания до 52 %. Вот что показывают данные, что всё ещё отсутствует и как развёртывается клиническое исследование фазы 3.

Показатель общей функциональной способности используется в исследованиях болезни Гентингтона на протяжении десятилетий. Вот что он измеряет, что упускает и почему он находится в центре ожидаемого клинического исследования.

Датчик на запястье отслеживал движения рук у людей с БГ в течение недели и мог определить, у кого есть БГ, а у кого нет. Подобная технология может изменить способ измерения эффектов препаратов в клинических исследованиях.

Пероральный препарат от болезни Гентингтона имеет право на ускоренное одобрение в Австралии. Это еще не полное одобрение, но оно открывает более быстрый путь к потенциальному получению этой таблетки для ежедневного приема людьми с БГ раньше.

FDA требует дополнительных данных перед одобрением AMT-130 для болезни Хантингтона в США. 2 марта 2026 года uniQure сообщила в обновлении, что текущих данных фазы 1/2 недостаточно для агентства. Может потребоваться новое рандомизированное контролируемое исследование с имитацией операции.