клинические исследования

В исследовании были протестированы стволовые клетки из человеческих зубов в качестве возможного лечения БГ. Подход оказался безопасным с некоторыми улучшениями симптомов, но небольшой размер исследования и неясная основная наука этого подхода требуют осторожности.

В новом пресс-релизе компания uniQure сообщила, что FDA больше не согласна с их подходом к продвижению AMT-130, в частности, с использованием внешней контрольной группы. Дальнейший путь неясен, но uniQure по-прежнему привержена сообществу HD.

В обновленной информации от компании uniQure сообщается, что их экспериментальная генная терапия AMT-130 способна замедлить прогрессирование болезни Хантингтона в ключевом клиническом исследовании.

Придопидин тестировался в качестве потенциального средства для лечения БГ на протяжении десятилетий. Крупное исследование PROOF-HD не достигло своих основных целей, но теперь его результаты опубликованы. Публикация делает доступными полные данные, помогая сообществу пациентов с БГ извлечь уроки из проведенного исследования.