клинические исследования

⏱️10 мин чтения | PTC Therapeutics представила двухлетние данные по вотопламу — ежедневной таблетке, снижающей уровень HTT. Участники на стадии 2 показали замедление прогрессирования заболевания до 52 %. Вот что показывают данные, что всё ещё отсутствует и как развёртывается клиническое исследование фазы 3.

⏱️ 10 мин чтения | Показатель общей функциональной способности используется в исследованиях болезни Гентингтона на протяжении десятилетий. Вот что он измеряет, что упускает и почему он находится в центре ожидаемого клинического исследования.

⏱️ 7 мин чтения | Датчик на запястье отслеживал движения рук у людей с БГ в течение недели и мог определить, у кого есть БГ, а у кого нет. Подобная технология может изменить способ измерения эффектов препаратов в клинических исследованиях.

⏱️ 8 мин чтения | Пероральный препарат от болезни Гентингтона имеет право на ускоренное одобрение в Австралии. Это еще не полное одобрение, но оно открывает более быстрый путь к потенциальному получению этой таблетки для ежедневного приема людьми с БГ раньше.

⏱️ 10 мин чтения | FDA требует дополнительных данных перед одобрением AMT-130 для болезни Хантингтона в США. 2 марта 2026 года uniQure сообщила в обновлении, что текущих данных фазы 1/2 недостаточно для агентства. Может потребоваться новое рандомизированное контролируемое исследование с имитацией операции.

⏱️ 6 мин чтения | Препарат VO659 компании Vico Therapeutics для лечения болезни Гентингтона теперь тестируется всего два раза в год, а Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) дало разрешение на начало испытаний в США позднее в этом году.

⏱️10 мин чтения | Результаты исследования VIBRANT-HD теперь опубликованы в рецензируемом журнале. В этом исследовании был протестирован пероральный препарат бранаплам, который снижал уровень HTT, но имел серьезные проблемы с безопасностью, что в конечном итоге привело к остановке исследования.

Skyhawk Therapeutics поделилась результатами SKY-0515, препарата, предназначенного для снижения уровня хантингтина. Препарат оказался в целом безопасным, с 60%-ным снижением уровня хантингтина в крови при самой высокой протестированной дозе. Эти данные являются обнадеживающим шагом по мере продолжения более масштабных испытаний.

⏱️6 мин чтения | Вам когда-нибудь было интересно, когда ожидать следующее обновление клинического исследования болезни Хантингтона? HDBuzz Trial Tracker представляет будущие обновления для исследований HD в виде четкой временной шкалы, с более подробными объяснениями в наших статьях, когда они вам понадобятся.

⏱️6 мин чтения | UniQure добилась проведения совещания типа A с FDA, приоритетного обсуждения неотложных вопросов. В течение 30 дней обе стороны обсудят, какой пакет данных может поддержать продвижение AMT-130 в США.