избранное

Через год после начала лечения SKY-0515 продолжает снижать уровень гентингтина и демонстрирует обнадеживающие тенденции в отношении признаков и симптомов БГ. Набирается более крупное исследование, чтобы определить, действительно ли препарат замедляет прогрессирование БГ.

Май 2026: двухлетние данные исследования вотоплама указывают на возможное замедление прогрессирования заболевания; AMT-130 направляется в Великобританию для регуляторной проверки; свиньи выявляют иммунные клетки, проникающие в мозг при БГ; и новые научные данные фокусируются на токсичных фрагментах хантингтина.

В недавней статье учёные нацелились на небольшой вредный фрагмент сообщения хантингтина (HTT1a) у мышей с БХ. Это уменьшило токсичные белковые скопления и задержало генетические изменения в большей степени, чем нацеливание на полноразмерный HTT.

Недавнее исследование предполагает, что усиление собственной системы очистки мозга может замедлить болезнь Гентингтона.

Заявка Prilenia на европейское одобрение придопидина была тихо отозвана 6 месяцев назад, в ноябре 2025 года, после того как EMA уже рекомендовало отказать в регистрации препарата. Вот что произошло и почему вы узнаёте об этом только сейчас.

Недавнее исследование на свиньях предполагает, что мозг при БГ может подвергаться атаке собственной иммунной системы организма. Результаты показывают, что инвазивные цитотоксические Т-клетки могут способствовать нейродегенерации при БГ, предполагая новый терапевтический путь.

Как выглядит «хороший уход» при болезни Гентингтона? Новое голландское исследование опросило семейных и профессиональных лиц, осуществляющих уход, и выявило, насколько по-разному он воспринимается на практике.

В то время как регуляторный путь для AMT-130 в США остаётся сложным, uniQure объявила о планах добиваться одобрения своей генной терапии БХ в Великобритании. Вот что это означает и что может произойти в будущем.

PTC Therapeutics представила двухлетние данные по вотопламу — ежедневной таблетке, снижающей уровень HTT. Участники на стадии 2 показали замедление прогрессирования заболевания до 52 %. Вот что показывают данные, что всё ещё отсутствует и как развёртывается клиническое исследование фазы 3.

Апрель 2026 года показал нам, что токсичный фрагмент HTT занимает центральное место в исследованиях на мышах, CRISPR демонстрирует многообещающие результаты в исследованиях на мышах, ИИ и носимые устройства приближаются к клинической практике, а 2 исследования проливают свет на нагрузку, которую несут лица, ухаживающие за больными БГ.