избранное

На протяжении последних 20 лет ПЭТ-трейсеры стали революционным инструментом для болезни Альцгеймера, позволяя визуализировать амилоидные бляшки в головном мозге без инвазивных процедур. А как обстоят дела с болезнью Хантингтона?

Получены новые 12-месячные данные по SKY-0515 от Skyhawk, и все четыре показателя, составляющие cUHDRS, находятся на уровне исходных значений или выше, превосходя ожидаемое естественное снижение. Кроме того, первый взгляд на расширение клинических центров в США.

Из клиники мы узнали от uniQure об их недавней встрече с FDA, в испытании стволовых клеток был введен препарат первому участнику, и Skyhawk поделилась данными по SKY-0515. В лаборатории наука о замедлении БГ на уровне ДНК продолжает развиваться.

PROTAC действуют как инструмент точной обрезки, удаляя токсичный белок хантингтин, оставляя при этом здоровую форму нетронутой. В клетках и мышах с БХ такая целенаправленная очистка улучшила состояние здоровья и замедлила проявления заболевания.

Австралия только что вошла в историю, запретив страховщикам жизни использовать генетическое тестирование против вас. Но для семей с БХ в других странах законы, призванные защищать, не успевают за развитием науки. Давайте разберём, что вам нужно знать.

После бурного прошедшего года uniQure поделилась обнадеживающими новостями о том, что FDA согласилось, что данные их исследования Фазы I/II могут послужить основой для заявки, которая может привести к одобрению AMT-130 в США.

Началось новое клиническое испытание для БГ. Первый участник получил дозу в исследовании REGEN4HD, которое проверяет безопасность трансплантации нейронных стволовых клеток в качестве потенциального лечения БГ.

Ваш организм собирает ДНК подобно команде работников, которые укладывают и скрепляют узор из плиток. Недавнее исследование показывает, что один особый помощник может замедлить соматическую CAG-экспансию и отсрочить начало болезни Гентингтона.

В 2025 году вы помогли нам охватить 329 000 человек независимыми, объективными новостями об исследованиях БГ. Наш годовой отчёт за 2025 год готов. Посмотрите, что мы построили вместе, и подумайте о том, чтобы помочь нам продолжать работу.