HDBuzz возвращается со вторым днем 21-й ежегодной конференции CHDI по терапии БГ в Палм-Спрингс, Калифорния. Мы узнали о новых методах, позволяющих чрезвычайно детально изучить биологию БГ.

HDBuzz присутствует на Конференции по терапии болезни Гентингтона CHDI, готовый предоставить вам оперативные обновления о самых последних исследованиях в этой области. Приготовьтесь к захватывающей науке!

Пероральный препарат от болезни Гентингтона имеет право на ускоренное одобрение в Австралии. Это еще не полное одобрение, но оно открывает более быстрый путь к потенциальному получению этой таблетки для ежедневного приема людьми с БГ раньше.

FDA требует дополнительных данных перед одобрением AMT-130 для болезни Хантингтона в США. 2 марта 2026 года uniQure сообщила в обновлении, что текущих данных фазы 1/2 недостаточно для агентства. Может потребоваться новое рандомизированное контролируемое исследование с имитацией операции.

Препарат VO659 компании Vico Therapeutics для лечения болезни Гентингтона теперь тестируется всего два раза в год, а Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) дало разрешение на начало испытаний в США позднее в этом году.

Обзор исследований БГ за февраль 2026 года: опубликованные данные испытаний бранаплама; новые данные о генетике «серой зоны» БГ; а также черви, мозговые цепи, отслеживание движений глаз и скрытое психологическое бремя жизни в группе риска.

Новый обзор Кембриджского университета исследует глазные биомаркеры при БГ, включая сканирование сетчатки и отслеживание движений глаз.

Ваш мозг — это передовой суперкомпьютер. Но при БХ один из основных процессоров начинает давать сбои. Исследовательская группа из Калифорнийского университета в Лос-Анджелесе провела детальное изучение, чтобы визуализировать конкретные цепи, выходящие из строя, — и то, как они выглядят иначе при БХ.

Результаты исследования VIBRANT-HD теперь опубликованы в рецензируемом журнале. В этом исследовании был протестирован пероральный препарат бранаплам, который снижал уровень HTT, но имел серьезные проблемы с безопасностью, что в конечном итоге привело к остановке исследования.