Последние новости
-

Путь вперёд для uniQure: FDA требует дополнительных данных для генной терапии AMT-130
⏱️ 10 мин чтения | FDA требует дополнительных данных перед одобрением AMT-130 для болезни Хантингтона в США. 2 марта 2026 года uniQure сообщила в обновлении, что текущих данных фазы 1/2 недостаточно для агентства. Может потребоваться новое рандомизированное контролируемое исследование с имитацией операции.
-

Испытание Vico: корректировка дозировки до двух раз в год, США на очереди
⏱️ 6 мин чтения | Препарат VO659 компании Vico Therapeutics для лечения болезни Гентингтона теперь тестируется всего два раза в год, а Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) дало разрешение на начало испытаний в США позднее в этом году.
-

Февраль 2026: В этом месяце в исследованиях болезни Гентингтона
⏱️ 8 мин чтения | Обзор исследований БГ за февраль 2026 года: опубликованные данные испытаний бранаплама; новые данные о генетике «серой зоны» БГ; а также черви, мозговые цепи, отслеживание движений глаз и скрытое психологическое бремя жизни в группе риска.
-

Окно в глаза: использование глазных биомаркеров для отслеживания прогрессирования болезни Гентингтона
Новый обзор Кембриджского университета исследует глазные биомаркеры при БГ, включая сканирование сетчатки и отслеживание движений глаз.
-

Неисправность в суперкомпьютере
⏱️ 8 мин чтения | Ваш мозг — это передовой суперкомпьютер. Но при БХ один из основных процессоров начинает давать сбои. Исследовательская группа из Калифорнийского университета в Лос-Анджелесе провела детальное изучение, чтобы визуализировать конкретные цепи, выходящие из строя, — и то, как они выглядят иначе при БХ.
-

Разделенные между двумя мирами: психологические проблемы для людей с риском болезни Гентингтона
⏱️ 7 мин чтения | Жизнь с риском развития болезни Гентингтона накладывает огромное психологическое бремя. Небольшое исследование в формате интервью с 12 людьми из группы риска позволило глубже изучить, как эти люди справляются с повседневными трудностями.
-

Опубликовано: пероральный препарат бранаплам снизил уровень хантингтина, но проблемы с безопасностью остановили разработку
⏱️10 мин чтения | Результаты исследования VIBRANT-HD теперь опубликованы в рецензируемом журнале. В этом исследовании был протестирован пероральный препарат бранаплам, который снижал уровень HTT, но имел серьезные проблемы с безопасностью, что в конечном итоге привело к остановке исследования.
-

Особенность в плетении раскрывает, почему паттерны последовательности ДНК важны при болезни Гентингтона.
Два человека с одинаковым количеством CAG-повторов могут иметь совершенно разный ход болезни Гентингтона. Новое исследование, изучающее людей с 36-42 повторами, показывает, что паттерны последовательности ДНК играют важную роль в начале и прогрессировании симптомов.
-

Черви приходят на помощь: разделение хорошего, плохого и комковатого хантингтина
⏱️ 7 мин чтения | Группа исследователей разработала простую платформу для проверки того, насколько токсичны различные типы сгустков белка HTT, используя лабораторную модель червя. Они показали, что определенные типы сгустков вредны для червей, а другие — нет.
-

Январь 2026 года: Этот месяц в исследованиях болезни Хантингтона
⏱️ 9 мин чтения | Обзор исследований БГ за январь 2026 года: SKY-0515 демонстрирует многообещающие данные о безопасности, общественная поддержка помогает обеспечить важную встречу с FDA для AMT-130, а также новые сведения о сне, вакцинах и управлении симптомами. Прочитайте полный обзор!
