Структура молекулярной машины MutSβ дает нам больше подсказок о механизме экспансии CAG-повторов и о том, как мы можем воздействовать на него.

В исследовании были протестированы стволовые клетки из человеческих зубов в качестве возможного лечения БГ. Подход оказался безопасным с некоторыми улучшениями симптомов, но небольшой размер исследования и неясная основная наука этого подхода требуют осторожности.

В новом пресс-релизе компания uniQure сообщила, что FDA больше не согласна с их подходом к продвижению AMT-130, в частности, с использованием внешней контрольной группы. Дальнейший путь неясен, но uniQure по-прежнему привержена сообществу HD.

Октябрь был богат на открытия в исследованиях болезни Хантингтона: дополнительная ясность в отношении AMT-130 от uniQure, картирование того, как и где БГ меняет мозг, ранние механистические исследования, направленные на восстановление ДНК, и крупная встреча, объединившая специалистов в этой области.

Почему некоторые клетки мозга умирают первыми при БГ? Новое исследование показывает, что изменения в активности генов начинаются с рождения у мышей, особенно в стриатуме и коре — картированы с помощью пространственных и одноклеточных инструментов.

В обновленной информации от компании uniQure сообщается, что их экспериментальная генная терапия AMT-130 способна замедлить прогрессирование болезни Хантингтона в ключевом клиническом исследовании.

Придопидин тестировался в качестве потенциального средства для лечения БГ на протяжении десятилетий. Крупное исследование PROOF-HD не достигло своих основных целей, но теперь его результаты опубликованы. Публикация делает доступными полные данные, помогая сообществу пациентов с БГ извлечь уроки из проведенного исследования.

Мы «Падаем в надежду»! Наша цель: собрать $30 000 к 28 октября, чтобы HDBuzz оставался независимым и развивался. Помогите нам предоставлять достоверные, непредвзятые новости об исследованиях HD в этот переломный год и далее.

От выбора времени приема пищи до здоровья мышц, от микробов кишечника до восстановления ДНК — августовские исследования в области БГ продемонстрировали свежие идеи и обнадеживающие стратегии. Новые биомаркеры, карты белков и подсказки об образе жизни указывают на возможность более раннего обнаружения и надежду на более эффективные методы лечения.