⏱️8 мин чтения | Что, если болезнь Гентингтона изменяет то, как мы «видим» мир, ещё до того, как мы замечаем симптомы? Новое исследование предполагает, что навыки зрительного мышления могут помочь отслеживать прогрессирование БГ с течением времени.

Август снова выдался насыщенным месяцем для исследований БХ! Выводы из прошлых испытаний, новые подходы к снижению хантингтина, старт INSIGHTT и PRECISE-HD, три насыщенных дня на HD2026 и премия HDBuzz — мы всё это освещали.

Первый участник получил дозу препарата в исследовании 3-й фазы PRECISE-HD придипидина при болезни Гентингтона. Исследование проверит, может ли препарат замедлить прогрессирование заболевания у людей, которые с наибольшей вероятностью получат пользу

⏱️5 мин чтения | Новое исследование указывает на HTT1a, токсичную укороченную форму хантингтина, как на ключевой фактор заболевания и перспективную терапевтическую мишень при БХ.

Новое исследование Фазы 1 тестирует SRP-1005, терапию, снижающую уровень хантингтина, вводимую подкожной инъекцией. Пока рано говорить о результатах, но этот подход может добавить важную новую стрелу в колчан разработки лекарств от БГ.

Данные клинических испытаний могут способствовать открытиям спустя долгое время после завершения исследования. Prilenia передала данные группы плацебо из двух клинических испытаний БГ фонду CHDI, что является ценным ресурсом для исследователей, позволяющим лучше понять эффекты плацебо, прогрессирование БГ и дизайн будущих исследований.