Препарат SOM3355 продвигается к фазе 3, поскольку EMA и FDA сигнализируют о поддержке

SOM3355 — это исследуемая терапия, направленная на облегчение множественных симптомов болезни Хантингтона (БГ), которая недавно преодолела два ключевых этапа регулирования. В сентябре Европейское агентство лекарственных средств (EMA) выпустило положительное заключение в поддержку присвоения препарату SOM3355 статуса орфанного. Теперь, после продуктивной встречи по окончании фазы 2 в Соединенных Штатах, Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) согласилось с тем, что предложенное компанией SOM Biotech исследование фазы 3 и последующее открытое расширение могут стать основой для будущей заявки на новый лекарственный препарат.

Для сообщества БГ эти события подчеркивают растущие усилия по расширению нашего терапевтического инструментария, особенно в отношении широкого и меняющегося спектра симптомов, которые люди испытывают на протяжении всей болезни.

Почему эти решения важны

БГ влияет на движения, мышление, настроение и поведение, и эти симптомы со временем меняются по мере прогрессирования заболевания. В настоящее время не существует одобренных методов лечения, изменяющих течение заболевания, которые могли бы замедлить или остановить прогрессирование симптомов. Однако одобрено несколько лекарств для лечения определенных симптомов, но часто они воздействуют только на один аспект БГ за раз.

Например, ингибиторы VMAT2 и лекарства, предназначенные для улучшения двигательных симптомов у людей с БГ. Хотя они эффективны для многих, эти препараты не решают другие проблемы, такие как раздражительность, тревога, беспокойство или нарушения сна. Из-за этого люди с БГ часто принимают несколько лекарств одновременно. Это может увеличить риск побочных эффектов, лекарственного взаимодействия и создать сложные схемы лечения, которых трудно придерживаться.

Мотиватором для таких компаний, как SOM Biotech, является то, что такой лоскутный подход создает потребность в дополнительных терапевтических инструментах, включая варианты, которые могли бы упростить лечение нескольких симптомов, уменьшив при этом возможные побочные эффекты и сложности, связанные с одновременным приемом нескольких рецептов.

Что нам известно о SOM3355?

SOM3355 — это препарат, который, как считается, делает много вещей одновременно. Он не только является бета-блокатором, но также может действовать как ингибитор VMAT1 и VMAT2. Белки VMAT помогают упаковывать молекулы нейротрансмиттеров, такие как дофамин, в маленькие пузырьки внутри клеток мозга. Воздействуя на обе эти системы, такие препараты, как SOM3355, могут помочь повлиять на сверхактивные двигательные цепи, участвующие в двигательных симптомах БГ, и в то же время потенциально предложить более широкую поддержку симптомов, например, при тревоге и других симптомах, связанных с настроением.

SOM Biotech сообщает, что SOM3355 показал положительные сигналы как в концептуальных, так и в фазе 2b испытаний при БГ. Однако подробности этих исследований еще не были полностью опубликованы или подвергнуты экспертной оценке. Тем не менее, результаты были достаточно обнадеживающими для того, чтобы EMA и FDA дали зеленый свет следующим шагам.

Два агентства, одно направление: движение к фазе 3

Решение EMA поддержать присвоение статуса орфанного препарата сигнализирует о том, что SOM3355 может предложить «значительную пользу», что является конкретным требованием в соответствии с правилами ЕС. Это не гарантирует эффективности; это просто отражает оценку регулирующих органов, что дальнейшее изучение оправдано.

Между тем, встреча FDA по окончании фазы 2 подтвердила соглашение о дизайне основного исследования фазы 3. Планируемое исследование, которое, как ожидается, начнется в конце 2026 года, будет включать лиц с легкой и тяжелой формой БГ. Участники будут получать либо 600 мг SOM3355 ежедневно, либо плацебо в течение 12 недель. После этого они могут войти в девятимесячное открытое расширение, в течение которого всем участникам будет предоставлена возможность получить препарат. Это расширение поможет собрать данные о безопасности в долгосрочной перспективе и изучить, появятся ли какие-либо устойчивые преимущества с течением времени.

Присвоение статуса орфанного препарата EMA и согласование с FDA дизайна исследования фазы 3 не означают, что SOM3355 доказал свою эффективность. Но они указывают на то, что регулирующие органы видят обоснование и путь для дальнейшего развития, и что ранние клинические данные оправдывают следующий шаг. Руководство SOM Biotech отметило, что согласование с обоими агентствами укрепляет уверенность в том, что SOM3355 продвигается по четкому, стандартизированному нормативному пути.

Как SOM3355 может вписаться в схему лечения БГ?

Это обновление по SOM3355 представляет собой еще одну попытку расширить наш набор инструментов для лечения симптомов БГ. Для многих людей с БГ недостаточно лечения только хореи. Изменения в поведении, нарушения сна, перепады настроения и когнитивные проблемы часто оказывают большее влияние на независимость и благополучие.

Лекарство, способное одновременно воздействовать на несколько из этих проблем, сохраняя при этом управляемые побочные эффекты, было бы ценным дополнением. Сможет ли SOM3355 выполнить эту роль, будет зависеть от предстоящих данных фазы 3.

Кроме того, поскольку люди могут по-разному реагировать на лекарства, больше методов лечения означает больше шансов найти подходящий вариант для каждого человека с БГ.

Взгляд в будущее

SOM3355 по-прежнему является исследуемым препаратом, и только исследование фазы 3 может определить, является ли он достаточно безопасным и эффективным для получения одобрения. Но объединенный импульс от EMA и FDA отражает общий интерес к расширению вариантов лечения симптомов БГ, цели, которую давно озвучивают как семьи, так и врачи.

По мере того, как все больше исследовательских методов лечения продвигаются по конвейеру, каждый шаг вперед добавляет к коллективному импульсу. И независимо от того, добьются ли они в конечном итоге успеха или потерпят неудачу, каждый кандидат расширяет наше понимание лечения БГ. Решение по SOM3355 знаменует собой еще один шаг к будущему, где у семей будет больше и лучших вариантов лечения симптомов БГ.

Краткое содержание:

• SOM3355, многоцелевой препарат-кандидат для лечения симптомов БГ, получил положительное заключение об орфанном препарате от EMA и согласование от FDA по своему плану фазы 3.
• Ранние испытания показали обнадеживающие сигналы, и, хотя полные данные еще не опубликованы, регулирующие органы согласны с тем, что доказательства оправдывают продвижение вперед.
• Глобальное исследование фазы 3 запланировано на 2026 год, в котором будет протестировано 600 мг ежедневно по сравнению с плацебо в течение 12 недель с последующим 9-месячным открытым расширением.
• В случае успеха SOM3355 может предложить более широкое облегчение симптомов, чем нынешние методы лечения, направленные на одну цель, что потенциально упростит уход за людьми с БГ.

Узнайте больше:

Пресс-релиз: SOM Biotech обеспечивает четкий регистрационный путь для SOM3355 при болезни Хантингтона после встречи FDA по окончании фазы 2

Пресс-релиз: SOM Biotech получает положительное заключение EMA COMP по европейскому статусу орфанного препарата для SOM3355 для лечения болезни Хантингтона