снижение гентингтина
-
UniQure получила протокол совещания с FDA по AMT-130, в то время как поддержка сообщества остается сильной
5 мин чтения
UniQure получила протокол совещания с FDA по AMT-130. Несмотря на отсутствие новых обновлений, реакция сообщества была мощной: более 41 тыс. подписей под петицией и объединенная поддержка со стороны основных организаций по борьбе с БГ.
По ссылке Dr Sarah Hernandez -
UniQure и FDA больше не согласованы в отношении пути утверждения AMT-130
8 мин чтения
В новом пресс-релизе компания uniQure сообщила, что FDA больше не согласна с их подходом к продвижению AMT-130, в частности, с использованием внешней контрольной группы. Дальнейший путь неясен, но uniQure по-прежнему привержена сообществу HD.
По ссылке Dr Sarah Hernandez -
Падает первая доминошка: Генная терапия AMT-130 замедляет развитие болезни Хантингтона в ходе знаменательного испытания
15 мин чтения
В обновленной информации от компании uniQure сообщается, что их экспериментальная генная терапия AMT-130 способна замедлить прогрессирование болезни Хантингтона в ключевом клиническом исследовании.
По ссылке Dr Rachel Harding -
Молекулярные хирурги для лечения болезни Хантингтона осваивают RIDE с помощью достижений CRISPR
6 мин чтения
Новая технология на основе CRISPR, называемая RIDE, является большим шагом вперед для этой новаторской технологии. Обладая точностью скальпеля, достаточно острой, чтобы переписать сам код жизни, исследователи использовали ее с надеждой на лечение болезни Хантингтона.
По ссылке Dr Sarah Hernandez -
В центре внимания хантингтин: инструмент для измерения снижения уровня хантингтина в режиме реального времени
7 мин чтения
Новый инструмент визуализации означает, что ученые теперь могут напрямую измерять уровни токсичного белка хантингтина в моделях болезни Хантингтона на животных, что позволяет нам видеть, насколько хорошо работают методы лечения, снижающие уровень хантингтина, в их мозге
По ссылке Dr Rachel Harding -
В поисках проблеска надежды: обновление данных исследования Roche GENERATION-HD1
10 мин чтения
Первые результаты приостановленного исследования по снижению уровня хантингтина томинерсеном, GENERATION-HD1, проведенного компанией Roche, были представлены на этой неделе сообществу HD. HDBuzz объясняет, что было обнаружено и что будет дальше.