снижение гентингтина
-
Падает первая доминошка: Генная терапия AMT-130 замедляет развитие болезни Хантингтона в ходе знаменательного испытания
15 мин чтения
В обновленной информации от компании uniQure сообщается, что их экспериментальная генная терапия AMT-130 способна замедлить прогрессирование болезни Хантингтона в ключевом клиническом исследовании.
По ссылке Dr Rachel Harding -
Молекулярные хирурги для лечения болезни Хантингтона осваивают RIDE с помощью достижений CRISPR
6 мин чтения
Новая технология на основе CRISPR, называемая RIDE, является большим шагом вперед для этой новаторской технологии. Обладая точностью скальпеля, достаточно острой, чтобы переписать сам код жизни, исследователи использовали ее с надеждой на лечение болезни Хантингтона.
По ссылке Dr Sarah Hernandez -
В центре внимания хантингтин: инструмент для измерения снижения уровня хантингтина в режиме реального времени
7 мин чтения
Новый инструмент визуализации означает, что ученые теперь могут напрямую измерять уровни токсичного белка хантингтина в моделях болезни Хантингтона на животных, что позволяет нам видеть, насколько хорошо работают методы лечения, снижающие уровень хантингтина, в их мозге
По ссылке Dr Rachel Harding -
В поисках проблеска надежды: обновление данных исследования Roche GENERATION-HD1
10 мин чтения
Первые результаты приостановленного исследования по снижению уровня хантингтина томинерсеном, GENERATION-HD1, проведенного компанией Roche, были представлены на этой неделе сообществу HD. HDBuzz объясняет, что было обнаружено и что будет дальше.