клинические исследования

Skyhawk Therapeutics поделилась результатами SKY-0515, препарата, предназначенного для снижения уровня хантингтина. Препарат оказался в целом безопасным, с 60%-ным снижением уровня хантингтина в крови при самой высокой протестированной дозе. Эти данные являются обнадеживающим шагом по мере продолжения более масштабных испытаний.

⏱️6 мин чтения | Вам когда-нибудь было интересно, когда ожидать следующее обновление клинического исследования болезни Хантингтона? HDBuzz Trial Tracker представляет будущие обновления для исследований HD в виде четкой временной шкалы, с более подробными объяснениями в наших статьях, когда они вам понадобятся.

⏱️6 мин чтения | UniQure добилась проведения совещания типа A с FDA, приоритетного обсуждения неотложных вопросов. В течение 30 дней обе стороны обсудят, какой пакет данных может поддержать продвижение AMT-130 в США.

Препарат SOM3355, предназначенный для облегчения симптомов БГ, получил положительное заключение от EMA для получения статуса орфанного препарата, и компания согласовала свои действия с FDA после встречи по окончании фазы 2. Глобальное исследование фазы 3, как ожидается, начнется в 2026 году.

В исследовании были протестированы стволовые клетки из человеческих зубов в качестве возможного лечения БГ. Подход оказался безопасным с некоторыми улучшениями симптомов, но небольшой размер исследования и неясная основная наука этого подхода требуют осторожности.

В новом пресс-релизе компания uniQure сообщила, что FDA больше не согласна с их подходом к продвижению AMT-130, в частности, с использованием внешней контрольной группы. Дальнейший путь неясен, но uniQure по-прежнему привержена сообществу HD.

В обновленной информации от компании uniQure сообщается, что их экспериментальная генная терапия AMT-130 способна замедлить прогрессирование болезни Хантингтона в ключевом клиническом исследовании.

Придопидин тестировался в качестве потенциального средства для лечения БГ на протяжении десятилетий. Крупное исследование PROOF-HD не достигло своих основных целей, но теперь его результаты опубликованы. Публикация делает доступными полные данные, помогая сообществу пациентов с БГ извлечь уроки из проведенного исследования.

Первые результаты приостановленного исследования по снижению уровня хантингтина томинерсеном, GENERATION-HD1, проведенного компанией Roche, были представлены на этой неделе сообществу HD. HDBuzz объясняет, что было обнаружено и что будет дальше.

В столь необходимой хорошей новости для сообщества болезни Хантингтона, исследование KINECT-HD компании Neurocrine Bioscience показало, что лечение валбеназином значительно уменьшило непроизвольные движения, называемые хореей