Huntington’s Disease Community Advocacy Helps Land Critical FDA Meeting for AMT-130
⏱️5 мин чтения | Беспрецедентная мобилизация сообщества больных хореей Гентингтона помогла обеспечить приоритетную встречу с FDA для обсуждения дальнейшего пути AMT-130.
Внимание: Автоматический перевод — возможность ошибок
Чтобы как можно быстрее распространить новости об исследованиях и испытаниях HD среди как можно большего числа людей, эта статья была автоматически переведена искусственным интеллектом и еще не была проверена редактором-человеком. Хотя мы стараемся предоставлять точную и доступную информацию, переводы ИИ могут содержать грамматические ошибки, неправильные толкования или неясные формулировки.Для получения наиболее достоверной информации, пожалуйста, обратитесь к оригинальной английской версии или вернитесь позже, чтобы получить полностью отредактированный человеком перевод. Если Вы заметили существенные проблемы или если Вы являетесь носителем этого языка и хотели бы помочь в улучшении точности перевода, пожалуйста, обращайтесь по адресу editors@hdbuzz.net.
За последние два месяца сообщество больных хореей Гентингтона (ХГ) продемонстрировало свою коллективную силу, объединившись для защиты дальнейшего продвижения AMT-130, исследуемой генной терапии компании uniQure, в Соединенных Штатах. Похоже, что эти непрекращающиеся усилия по защите интересов способствовали назначению встречи типа А компании uniQure с Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) для обсуждения нормативно-правового пути AMT-130 в США.
Сообщество передает петиции в FDA
Реакция сообщества HD на недавние проблемы регулирования была не чем иным, как экстраординарной. Две онлайн-петиции, призывающие FDA пересмотреть свою позицию по AMT-130, собрали более 48 000 подписей за короткий промежуток времени, что представляет собой беспрецедентную демонстрацию единства в сообществе HD. Помимо цифровых подписей, члены сообщества писали письма представителям Конгресса и организовывали встречи с законодателями, чтобы подчеркнуть острую неудовлетворенную потребность в лечении HD.
Эта пропагандистская деятельность завершилась важным моментом 22 января 2026 года, когда представители сообщества HD совершили поездку в штаб-квартиру FDA в Силвер-Спринг, штат Мэриленд, чтобы лично передать распечатанные петиции с 48 000+ подписями. Представители Help 4 HD International, Молодежной организации по борьбе с болезнью Хантингтона (HDYO), Общества по борьбе с болезнью Хантингтона Америки (HDSA), HD Reach и Фонда по борьбе с болезнью Хантингтона (HDF) собрались вместе для этой скоординированной акции.
Это был не просто символический жест, это было физическое проявление коллективного голоса сообщества HD. Представленные организации представляли весь спектр сообщества HD: молодых людей из группы риска, людей, живущих с этим заболеванием, членов семей, ухаживающих за близкими, и защитников, которые десятилетиями работали над эффективными методами лечения. Их присутствие в FDA послало недвусмысленный сигнал о неотложной необходимости в методах лечения, изменяющих течение болезни, в преддверии запланированной встречи типа А компании uniQure.
Две онлайн-петиции, призывающие FDA пересмотреть свою позицию по AMT-130, собрали более 48 000 подписей за короткий промежуток времени, что представляет собой беспрецедентную демонстрацию единства в сообществе HD.
Встреча типа А
9 января uniQure объявила о назначении встречи типа А с FDA. В письме к сообществу HD от 20 января компания объяснила, что это значит.
Встречи типа А предназначены для решения неотложных вопросов. Они призваны помочь компаниям устранить критические препятствия и получить важные отзывы от FDA об их программах разработки. Эти приоритетные встречи обычно назначаются в течение 30 дней с момента получения FDA запроса на встречу. FDA обычно предоставляет официальные протоколы совещаний примерно через 30 дней после проведения совещания.
Важно отметить, что uniQure обязалась включить представителя сообщества на встрече типа А, гарантируя, что голос сообщества HD будет услышан непосредственно регулирующими органами FDA во время этих обсуждений. Компания сообщила, что предоставит обновленную информацию о регулировании, как только получит официальные протоколы совещания от FDA. Таким образом, согласно графику uniQure, сообщество должно узнать больше к началу марта.
Сила сообщества
В своем письме uniQure специально отметила усилия сообщества HD по защите интересов за последние два месяца, заявив, что они сыграли важную роль в повышении осведомленности о значительной неудовлетворенной потребности в HD.
Этот уровень скоординированной пропаганды является беспрецедентным в сообществе HD. Более 48 000 подписей под петицией, работа с Конгрессом и организованная доставка петиций в FDA демонстрируют, что может произойти, когда люди, живущие с этим заболеванием, семьи, молодые люди и организации работают вместе для достижения общей цели.
Хотя мы еще не знаем результатов встречи uniQure с FDA, сообщество HD уже достигло чего-то значительного. Они сделали невозможным игнорировать острую потребность в эффективных методах лечения HD. Каждая подпись, каждое письмо, каждый разговор с законодателем способствовали тому, чтобы голоса тех, кто пострадал от HD, были услышаны лицами, принимающими решения.
Последние два месяца показали, что когда сообщество HD говорит в один голос, люди слушают.
Что дальше?
UniQure планирует предоставить обновленную информацию к началу марта или ранее, после получения официальных протоколов совещания от FDA. До тех пор компания призвала сообщество HD продолжать повышать осведомленность о неотложной неудовлетворенной потребности в HD.
Последние два месяца показали, что когда сообщество HD говорит в один голос, люди слушают. Люди, живущие с HD, семьи, лица из группы риска и защитники продемонстрировали свою коллективную силу и решимость бороться за доступ к потенциально изменяющим течение болезни методам лечения.
Каким бы ни был окончательный исход этой встречи, этот период пропаганды запомнится как определяющий момент, когда сообщество HD объединилось и заявило о своих потребностях громко, четко и с неоспоримым воздействием.
Резюме
- Более 48 000 человек подписали петиции, призывающие FDA пересмотреть свою позицию по AMT-130
- 22 января 2026 года представители пяти крупнейших организаций HD лично передали эти петиции в штаб-квартиру FDA в Силвер-Спринг, штат Мэриленд
- UniQure обеспечила приоритетную встречу типа А с FDA для обсуждения нормативно-правового пути для AMT-130
- Представитель сообщества примет непосредственное участие в совещании FDA
