Конференция по терапии БГ 2012: обновления, день 3
День 3 нашего освещения Терапевтической конференции по болезни Хантингтона
Наш третий и заключительный ежедневный отчет с ежегодной Терапевтической конференции по болезни Хантингтона в Палм-Спрингс, Калифорния. В течение следующих нескольких недель мы опубликуем обзорную статью и интервью с конференции.
Четверг, 1 марта 2012 г.
9:10 — Крис Шмидт работает в Pfizer, фармацевтическом гиганте, сотрудничающем с CHDI для разработки новых лекарств от БГ
9:23 — Шмидт: Препараты, разработанные Pfizer для других заболеваний и уже проверенные на безопасность для человека, могут быть полезны при БГ
9:45 — Шмидт: Препараты, воздействующие на ферменты под названием «фосфодиэстераза», хорошо действуют на здоровых добровольцах и могут быть полезны при БГ
9:59 — Вари Бомонт из CHDI возглавляет группу, тестирующую препараты Pfizer на мышиных моделях БГ, чтобы понять, стоит ли их тестировать при БГ
10:01 — Бомонт: Клетки мозга у мышей с БГ имеют явные изменения в очень молодом возрасте. Устранение этих ранних изменений является целью препаратов Pfizer
10:06 — Бомонт: Прекрасное восстановление измененной функции клеток мозга у мышей с БГ с помощью соединений Pfizer — обработанные клетки выглядят намного более нормально
10:30 — Шмидт: Pfizer & CHDI планируют клинические испытания препаратов PDE. Предварительная работа с пациентами, надеюсь, в 2012 году. Испытание лекарства от БГ в 2013 году?
10:33 — Шмидт: Разрабатываются очень ранние планы 2-летнего испытания препарата-ингибитора PDE-10 при БГ, если работа будет продолжаться успешно
11:07 — Ладислав Мрзляк возглавляет группу в CHDI, разрабатывающую новые препараты, ингибирующие «KMO». См. нашу статью об ингибиторе KMO, чтобы узнать, почему это хорошо
11:14 — Мрзляк: Препараты, ингибирующие KMO, могут использовать перекрестное взаимодействие между мозгом и иммунной системой
11:38 — Мрзляк: Лучший кандидат в препараты для ингибирования KMO от CHDI называется CHDI-246. Он хорошо проявляет себя в лабораторных тестах желаемой химической активности
11:41 — Мрзляк: Исследования CHDI-246 уже проводятся на двух мышиных моделях и одной крысиной модели болезни Хантингтона. Изучение лекарств на нескольких мышиных моделях помогает предотвратить «ложноположительные» результаты, чтобы убедиться, что только лучшие лекарства доходят до испытаний на людях
12:01 — Грэм Билбе работает в фармацевтическом гиганте Novartis, который тестирует препарат под названием Mavoglurant, блокирующий рецепторы нейромедиатора глутамата
12:04 — Билбе: Иногда требуются десятилетия работы, чтобы доказать, что лекарство стоит тестировать на людях
12:07 — Билбе: Предполагается, что гиперактивность глутаматной системы участвует во многих заболеваниях
12:13 — Билбе: Из нежелательных движений, которые могут вызывать лекарства от болезни Паркинсона, Novartis пришла к идее, что блокаторы глутамата могут работать при БГ
«Отсутствие базового понимания больше не является ограничивающим фактором в поиске методов лечения БГ»
12:16 — Билбе: Мавоглурант показал преимущества в небольшом исследовании болезни Паркинсона и переходит к более масштабным испытаниям
12:27 — Билбе: Испытание Novartis препарата Mavoglurant для лечения двигательных симптомов БГ только что завершилось, и данные анализируются прямо сейчас
14:14 — CHDI наняла Кристину Сампайо в качестве главного врача-клинициста — хорошая новость, потому что у нее большой опыт в проведении испытаний лекарств
14:18 — Сампайо: Чтобы добиться успеха в разработке лекарств от БГ, нам нужно закрывать главы и не повторять испытания с неудачными лекарствами
14:21 — Сампайо: Нам не следует пытаться проводить самые длинные и масштабные испытания, которые мы можем, а умные испытания
14:41 — Сампайо: Другие заболевания способствуют развитию БГ — испытания РНК-интерференции при мышечной дистрофии Дюшенна помогают нам узнать об этой методике
14:48 — Сампайо: Предстоящие испытания, вероятно, будут сосредоточены на людях с симптомами БГ, потому что именно там можно измерить успех лечения.
14:50 — Сампайо: Если судить по другим заболеваниям, нам может потребоваться несколько методов лечения для борьбы с БГ. ТЕСТИРУЕТСЯ МНОГО подходов!
14:57 — Сара Табризи (Университетский колледж Лондона) и ее команда завершили наблюдательное исследование TRACK-HD, которое планировалось проводить в течение 3 лет
14:58 — Табризи: «Отсутствие базового понимания больше не является ограничивающим фактором в поиске методов лечения БГ»
15:18 — Табризи: Изменения в мозге, наблюдаемые при МРТ, могут предсказать, разовьются ли у человека симптомы — испытания должны включать МРТ
15:25 — Табризи: 3-летние данные участников TRACK-HD только что вышли из печати и выявляют изменения, которые можно использовать в испытаниях БГ
15:29 — Табризи: Несмотря на изменения в мозге людей, несущих мутации БГ, они способны компенсировать и действовать совершенно нормально в течение многих лет
15:37 — Табризи: Новое исследование TrackOn>HD попытается понять, как мозг людей с мутациями БГ компенсирует потери
16:10 — Марк Гуттман (Центр двигательных расстройств) задает провокационный вопрос: «Когда начинаются симптомы БГ?»
16:24 — Гуттман: Врачи диагностируют «начало БГ» на основании аномальных движений. Часто бывает трудно быть уверенным; неуверенность может сильно беспокоить. Многие люди и семьи, страдающие БГ, сообщают о «спектре» симптомов до «официального» диагноза.
16:37 — Гуттман спрашивает, следует ли нам сделать этот спектр частью диагностических критериев, включая такие вещи, как сканирование МРТ. Одним из преимуществ этого может быть возможность более раннего лечения — если мы сможем придумать лекарства, которые работают
16:40 — Гуттман: Группа клиницистов, ученых и представителей пациентов работает над изучением этой возможности
16:58 — Майкл Хейден (Университет Британской Колумбии): Многие новые генетические диагнозы БГ сейчас ставятся людям старше 60 лет. Многие люди не знают, что они подвержены риску.
16:59 — Хейден: Из-за увеличения продолжительности жизни люди, которые раньше умерли бы от старости, теперь могут прожить достаточно долго, чтобы заболеть БГ
17:00 — Распространенность — это название, которое ученые используют для обозначения того, сколько людей страдают от заболевания в любой момент времени.
17:01 — Хейден: Истинная распространенность болезни Хантингтона, вероятно, намного выше, чем считалось ранее
17:03 — Хейден: Повышение осведомленности о БГ также привлекло больше людей, страдающих БГ, к медицинской помощи
17:05 — Хейден: Тщательный поиск в Британской Колумбии показывает, что распространенность в два раза выше, чем считалось ранее — по крайней мере, 1 из 6800
17:06 — Хейден: Это означает, что до одного из тысячи человек в Британской Колумбии подвергается риску в 25 или 50%
17:16 — Хейден: Эти изменения потребуют от нас улучшения диагностики БГ и означают, что необходимо больше финансирования для ухода за больными БГ.
17:42 — Саймон Ноубл представляет логотип CHDI — дерево, состоящее из молекул, представляющее семьи БГ, взаимосвязанность и лекарства!
18:02 — Редакторы HDBuzz Джефф и Эд описывают HDBuzz терапевтической конференции, пока мы пишем
