Новости с Конференции по проблемам терапии БГ — 2012: день третий
Наш обзор третьего дня работы Конференции по проблемам терапии болезни Гентингтона
Наш третий и заключительный выпуск ежедневных обзоров с Конференции по проблемам терапии болезни Гентингтона в Палм-Спрингс, Калифорния. Итоговую статью и интервью с конференции мы опубликуем в течение ближайших недель.
Вторник, 1 марта 2012 года
9:10 — Крис Шмидт (Chris Schmidt) работает в компании Pfizer, фармацевтическом гиганте, сотрудничающим с CHDI в области разработки новых препаратов для лечения БГ
9:23 — Шмидт: «Препараты, уже разработанные Pfizer для лечения других заболеваний и показавшие свою безопасность при применении у людей, могут быть полезны в лечении БГ»
9:45 — Шмидт: «Препараты, воздействующие на фермент фосфодиэстеразу (ФДЭ), хорошо работали при использовании на здоровых добровольцах и вполне могут быть полезны при использовании у пациентов с БГ»
9:59 — Вахри Боумонт (Vahri Beaumont) из CHDI возглавляет исследовательскую группу, тестирующую препараты Pfizer на мышиных моделях БГ с целью определения их эффективности при этом заболевании
10:01 — Боумонт: «Уже в раннем возрасте у мышей с БГ развиваются отчётливые изменения в клетках головного мозга. Коррекция этих ранних нарушений и является целью препаратов Pfizer»
10:06 — Боумонт: «При введении мышам с БГ веществ, разработанных Pfizer, функция поврежденных клеток головного мозга восстанавливалась до уровня здоровых клеток»
10:30 — Шмидт: «Pfizer и CHDI планируют проведение клинических испытаний ФДЭ-препаратов. При удачном стечении обстоятельств подготовительная работа с пациентами начнётся в 2012 году. Стартует ли само испытание в 2013-м?»
10:33 — Шмидт: «Если всё пойдёт хорошо, то испытание препарата, ингибирующего ФДЭ 10го типа, продлится в течение двух лет»
11:07 — Ладислав Мрзляк (Ladislav Mrzljak) возглавляет исследовательскую группу в CHDI, работающую над созданием новых препаратов, ингибирующих кинуренин-монооксидазу (КМО); читайте нашу статью по ингибированию КМО для более подробной информации о целях и преимуществах этого метода лечения"
11:14 — Мрзляк: «Препараты, ингибирующие КМО, могут использоваться с целью восстановления баланса во взаимодействии между головным мозгом и иммунной системой»
11:38 — Мрзляк: «Самый перспективный ингибитор КМО компании CHDI проходит под рабочим названием CHDI-246. Он показал хорошие результаты в лабораторных тестах на свою химическую активность»
11:41 — Мрзляк: «Исследования CHDI-246 уже проводятся на двух типах модели болезни Гентингтона на мышах и крысах. Изучение действия препаратов на различных мышиных моделях помогает избежать ложноположительных результатов и допустить к исследованию на людях только самые безопасные и эффективные препараты»
12:01 — Грэхэм Байлб (Graham Bilbe) работает на фармацевтический гигант Novartis, занимающийся тестированием препарата мавоглюрант (Mavoglurant), который блокирует в головном мозге рецепторы к нейромедиатору глутамату
12:04 — Байлб: «Иногда необходимы десятилетия упорной работы для доказательства того, что препарат стоит испытания на людях»
12:07 — Байлб: «Считается, что чрезмерная активность глутаматергической системы имеет значение в течении многих заболеваний»
12:13 — Байлб: «Проанализировав развитие избыточных движений при приёме противопаркинсонических препаратов, в компании Novartis предположили, что блокаторы глутамата могут подействовать при БГ»
«Недостаток фундаментальных знаний больше не является фактором, тормозящим разработку методов лечения БГ»
12:16 — Байлб: «Мавоглюрант показал свою эффективность в небольших исследованиях по болезни Паркинсона, и теперь планируется проведение более масштабных работ»
12:27 — Байлб: «Только что завершилось исследование компании Novaris по мавоглюранту в лечении двигательных расстройств при БГ, и в настоящее время проводится анализ полученной информации»
14:14 — В CHDI на должность руководителя клинических исследований была приглашена Кристина Сампайо (Christina Sampaio) — это очень хорошо, так как она имеет богатый опыт по проведению клинических испытаний лекарственных препаратов
14:18 — Сампайо: «Чтобы достичь успеха в разработке лекарств против БГ, необходимо свернуть разработку препаратов, не прошедших испытания, и отказаться от проведения новых проектов по этим препаратам»
14:21 — Сампайо: «Мы не должны стараться проводить самые продолжительные и большие испытания, какие только возможно — небольших вполне достаточно»
14:41 — Сампайо: «Подходы к лечению других заболеваний могут помочь нам в терапии БГ — так, испытания препаратов интерферирующих РНК в лечении мышечной дистрофии Дюшенна помогают нам больше узнать об этой технологии»
14:48 — Сампайо: «Ближайшие клинические испытания, вероятнее всего, будут проводится среди пациентов с уже развившимися проявлениями БГ, поскольку таким образом можно оценить эффект проводимого лечения»
14:50 — Сампайо: «Судя по опыту разработки методов лечения других заболеваний, может потребоваться использование нескольких терапевтических подходов в лечении БГ. И большое количество методик уже испытывается!»
14:57 — Сара Табрици (Sara Tabrizi) из Университетского колледжа Лондона со своей исследовательской группой завершила обсервационное исследование TRACK-HD, которое продолжалось в течение трёх лет
14:58 — Табрици: «Недостаток фундаментальных знаний больше не является фактором, тормозящим разработку методов лечения БГ»
15:18 — Табрици: «По изменениям в головном мозге, выявляемым при проведении МРТ-исследования, можно судить о том, будут ли прогрессировать симптомы заболевания, поэтому клинические испытания должны включать проведение МРТ»
15:25 — Табрици: «Новая информация, полученная в течение трёх лет наблюдения за участниками исследования TRACK-HD, раскрывает детали патологических изменений при БГ, что может быть использовано при проведении клинических испытаний»
15:29 — Табрици: «Несмотря на изменения в головном мозге, имеющие место у носителей мутации БГ, в течение многих лет их состояние внешне может оставаться нормальным и компенсированным»
15:37 — Табрици: «Новое исследование TrackOn-HD будет посвящено изучению механизмов компенсации состояния у носителей мутации БГ при низком уровне нормального белка»
16:10 — Марк Гуттман (Mark Guttman) из Центра двигательных расстройств задаёт провокационный вопрос: «Когда начинают проявляться симптомы БГ?»
16:24 — Гуттман: «Врачи диагностируют начало БГ по появлению патологических движений. Очень часто трудно судить о начале заболевания только по этим симптомам. Многие пациенты с БГ и члены их семей сообщают о широком спектре недвигательных проявлений болезни ещё до установления "официального» диагноза"
16:37 — Гуттман поставил вопрос о целесообразности включения комплекса этих проявлений в диагностические критерии, включая результаты МРТ-исследования. Одним из преимуществ этого является возможность начала раннего лечения — при успешности разработки лекарственных препаратов это может значительно улучшить состояние пациентов
16:40 — Гуттман: «Возможность осуществления этого в настоящее время проверяется группой из клиницистов, учёных и представителей пациентов»
16:58 — Майкл Хейден (Michael Hayden) из Университета Британской Колумбии: «Многие люди узнают о носительстве гена БГ уже после 60 лет, не знав до этого, что находятся в группе риска»
16:59 — Хейден: «Вследствие увеличения ожидаемой продолжительности жизни, многие люди доживают до возраста, когда начинают проявляться симптомы БГ»
17:00 — Термином «распространённость заболевания» учёные обозначают число людей, страдающих той или иной болезнью.
17:01 — Хейден: «Вполне возможно, что истинная распространённость болезни Гентингтона выше, чем считалось ранее»
17:03 — Хейден: «Повышение настороженности в отношении БГ привело к тому, что большее число людей, страдающих этим заболеванием, стало обращаться за медицинской помощью»
17:05 — Хейден: «Тщательный анализ данных в Британской Колумбии выявил, что распространённость БГ там в два раза выше, чем считалось ранее — как минимум, 1 случай на 6800 человек»
17:06 — Хейден: «Это означает, что в Британской Колумбии из тысячи человек один имеет риск по БГ 25-50%»
17:16 — Хейден: «Эти новые данные говорят о том, что нам необходимо совершенствовать диагностику БГ и увеличивать финансирование служб по уходу за больными с БГ»
17:42 — Симон Ноубл (Simon Noble) представляет новый логотип CHDI — дерево, составленное из молекул, что символизирует семьи с БГ, объединение и взаимосвязь и новые лекарственные препараты!
18:02 — Редакторы HDBuzz Джефф и Эд рассказывают о данном проекте на Конференции
Читайте также
For more information about our disclosure policy see our FAQ…