Университет Нового Орлеана НЕ обнаружил лекарство от болезни Хантингтона
Наука, стоящая за экстраординарным пресс-релизом, утверждающим, что обнаружен «Способ отсрочить симптомы БГ»
Внимание: Автоматический перевод — возможность ошибок
Чтобы как можно быстрее распространить новости об исследованиях и испытаниях HD среди как можно большего числа людей, эта статья была автоматически переведена искусственным интеллектом и еще не была проверена редактором-человеком. Хотя мы стараемся предоставлять точную и доступную информацию, переводы ИИ могут содержать грамматические ошибки, неправильные толкования или неясные формулировки.Для получения наиболее достоверной информации, пожалуйста, обратитесь к оригинальной английской версии или вернитесь позже, чтобы получить полностью отредактированный человеком перевод. Если Вы заметили существенные проблемы или если Вы являетесь носителем этого языка и хотели бы помочь в улучшении точности перевода, пожалуйста, обращайтесь по адресу editors@hdbuzz.net.
В недавнем пресс-релизе Университета Нового Орлеана (UNO) утверждается, что его исследователи обнаружили «способ отсрочить симптомы смертельной болезни Хантингтона». Музыка для ушей членов семей с БГ во всем мире. Но соответствует ли наука ажиотажу? Краткий ответ, к сожалению, — нет.
Наука
В основе пресс-релиза лежит белок Rhes. Последние две буквы его названия означают «Обогащенный в стриатуме», потому что часть мозга, где больше всего Rhes, называется стриатум.
Так получилось, что стриатум — это также место, где нейроны умирают на ранней стадии болезни Хантингтона. По этой причине, а также потому, что он участвует в указании клеткам, от каких белков избавляться, Rhes привлек интерес исследователей, пытающихся понять БГ и разработать методы лечения.
Некоторые предыдущие исследования показали, что белок Rhes может быть «сообщником» мутантного белка хантингтина в повреждении нейронов. Однако картина была неясной, поскольку другие обнаружили, что он может оказывать некоторое защитное действие. Так что Rhes остается загадкой.
Под руководством доктора Джеральда ЛаХоста исследователи из UNO создали несколько специальных мышей с помощью генной инженерии и скрещивания. Они хотели увидеть, лучше или хуже себя чувствуют мыши, которые производят вредный мутантный белок хантингтин, если они также производят меньше нормального количества Rhes.
Мыши с дефицитом Rhes и «БГ» были успешно выведены и наблюдались в течение шести месяцев посредством серии тестов. Мыши с дефицитом Rhes все еще заболевали и у них развивались проблемы с движением, но это происходило медленнее, чем у «мышей с БГ», которые производили нормальное количество Rhes. Разница составляла около двух месяцев ухудшения.
Это улучшение двигательных симптомов у мышей обнадеживает, но это еще не вся история. Как и у пациентов с БГ, мозг этих «мышей с БГ» уменьшается. Оказывается, что дефицит Rhes у мышей сам по себе также вызывает сокращение мозга. Очевидно, что сокращение мозга — это не то, что мы ищем в качестве побочного эффекта при терапии БГ.
Это может быть обнадеживающим началом долгого пути, но объем работы, необходимый для перехода от подобного эксперимента с генетическими манипуляциями к лекарству, помогающему пациентам, огромен и займет много лет, с возможностью неудачи на каждом этапе, особенно при переходе от мышей к людям.
Есть много причин, по которым результаты, полученные на животных, часто не переносятся на пациентов. Здесь стоит отметить, что мыши в этой работе производят лишь небольшой фрагмент белка хантингтина, что делает их менее точной моделью БГ человека, чем некоторые другие мыши, которые могли быть использованы. И заявленная 16%-ная задержка симптомов, хотя и лучше, чем ничего, конечно, не является самым большим улучшением, которое наблюдалось при генетических манипуляциях.
Пресс-релиз
Пресс-релизы — это палка о двух концах. Это полезный способ распространения информации о научных прорывах. Но слишком часто они написаны таким образом, чтобы привлечь внимание, но преувеличить опубликованные научные результаты.
Мягко говоря, у нас есть серьезные сомнения по поводу пресс-релиза, который UNO решил опубликовать для объявления об этой работе. Он содержит ряд утверждений, которые могут вселить в людей надежды на будущий прогресс, который вряд ли будет достигнут.
Для этого может быть много причин, и, чтобы было ясно, мы не говорим, что кто-то намеренно пытался ввести в заблуждение. Но «переоценка» — это то, от чего ученым и университетам необходимо предостерегаться.
«Задержка симптомов БГ»
«Этот пресс-релиз — яркий пример того, как бездумное письмо может завысить ожидания»
Начиная с самого верха, заголовок утверждает, что исследователи обнаружили «Способ отсрочить симптомы смертельной болезни Хантингтона».
Как мы теперь знаем, на самом деле они обнаружили искусственную генетическую манипуляцию, которая делает мышей менее восприимчивыми к воздействию мутации БГ, но также приводит к уменьшению мозга. Хотя это правда, что симптомы были отсрочены, мыши не болеют болезнью Хантингтона. Все исследователи знают это, поэтому любой, кто публикует пресс-релизы в области БГ, должен избегать заголовков, которые можно ошибочно принять за объявление о «лекарстве», которое мы все просыпаемся в надежде прочитать.
Действительно ли имеет значение немного креативного написания заголовков? Да — и вот почему.
Чтобы новые лекарства от БГ дошли до пациентов, нам нужны клинические испытания, которые обычно требуют сотен добровольцев, набранных из числа занятых людей, пытающихся жить нормальной жизнью. Болезнь Хантингтона довольно редка, и в настоящее время только около 20% людей, подверженных риску БГ, решаются пройти тестирование. Таким образом, пул добровольцев, физически помогающих нам разрабатывать лекарства, довольно мал, и мы полагаемся на добрую волю людей и веру в научное сообщество.
Всякий раз, когда кто-то читает заголовок, рекламирующий хорошие новости для семей с БГ, а затем разочаровывается, когда наука не может предоставить то, что обещал заголовок, есть риск, что мы потеряем добровольца, отодвигая наступление эффективных методов лечения немного дальше. Это абсолютная трагедия, и ее легко избежать благодаря ответственному взаимодействию с общественностью.
«Первое лечение?»
Далее, ведущий автор статьи, доктор ЛаХост, говорит: «Я считаю, что эти результаты важны, потому что они могут привести к разработке первого лечения этого ужасного заболевания». Но путь Rhes является относительным новичком в списке целей для разработки лекарств от болезни Хантингтона, и разрыв между генетической манипуляцией с целью, как это сделала команда ЛаХоста, и таблеткой, принимаемой пациентами, требует многих лет, чтобы преодолеть.
Таким образом, заявление ЛаХоста вполне может переоценивать потенциал этой работы. Но в то же время оно недооценивает прогресс в разработке лекарств, достигнутый мировым исследовательским сообществом БГ.
Фактически, экспериментальные методы лечения, такие как подавление гена хантингтина, настолько продвинуты, что мы ожидаем, что клинические испытания на пациентах с болезнью Хантингтона начнутся в следующем году или около того — методы лечения, на которые возлагаются самые большие надежды на успех, которые мы когда-либо видели.
Таким образом, хотя теоретически возможно, что лекарства, нацеленные на Rhes, могут быть первыми методами лечения, замедляющими БГ, существует множество других подходов, которые ближе к успеху.
Почему там статины?
Одно утверждение в пресс-релизе особенно сбивает с толку. В нем говорится: «Основываясь на своих выводах, они считают, что класс препаратов, снижающих уровень холестерина, называемых статинами, может значительно замедлить симптомы болезни Хантингтона у людей». Что странно, так это то, что ни холестерин, ни статины не упоминаются в самой исследовательской работе. Более того, нам неизвестна связь между Rhes и статинами.
Таким образом, это утверждение, по-видимому, не оправдано научной работой, о которой сообщается, и может вызвать большую путаницу среди пациентов и членов их семей. Чтобы было ясно, нет никаких доказательств того, что прием статинов полезен при БГ, ни из каких работ, проведенных на животных, людях или чем-либо еще.
Мыши — не люди!
Чуть ниже в пресс-релизе попадают в распространенную ловушку. Сообщая о задержке начала симптомов у генетически измененных мышей, в нем говорится: «По отношению к продолжительности жизни этих мышей задержка составляет около пяти лет у людей».
На наш взгляд, это очень неразумно. Даже в самой оригинальной исследовательской работе ЛаХоста предостерегается, что «трудно сравнивать продолжительность жизни между видами», и любой, кто следит за исследованиями БГ, знает, что до сих пор ни одно из многих лекарств, которые принесли пользу мышиным моделям БГ, не принесло никакой пользы пациентам.
Прогнозирование пользы для человека на основе работы с мышами — особенно в таких конкретных терминах — чревато созданием ложной надежды, за которой следует реальное разочарование.
Что мы можем из этого извлечь?
В целом, то, что мы имеем здесь, — это довольно простое исследование, сообщающее о скромной пользе от генетической манипуляции мышами с моделью БГ, а также о потенциально вызывающем беспокойство побочном эффекте. Оно обеспечивает некоторую поддержку для дальнейшего изучения Rhes при болезни Хантингтона, но еще далеко от прямой пользы для пациентов с БГ. Работа над путем Rhes продолжается в нескольких лабораториях, и если произойдет крупный прорыв, мы сообщим вам об этом.
Но пресс-релиз, который сопровождал публикацию статьи, является ярким примером того, как — даже если никто из участников не намерен причинить вред — ожидания могут быть завышены из-за ажиотажа, что может нанести вред нашим усилиям по продвижению исследований посредством вовлечения членов семей с БГ.
Прежде всего, мы призываем ученых и специалистов в области средств массовой информации проявлять осторожность и ответственность при подготовке пресс-релизов для общественности. Офис коммуникаций UNO не ответил на наш запрос о комментариях по этому выпуску.
Чтобы помочь себе отделить надежду от ажиотажа при чтении пресс-релизов в будущем, ознакомьтесь с нашей статьей «Десять золотых правил чтения научной новостной статьи».
