снижение гентингтина
-
UniQure добилась проведения совещания типа A с FDA: что это значит для AMT-130
⏱️6 мин чтения | UniQure добилась проведения совещания типа A с FDA, приоритетного обсуждения неотложных вопросов. В течение 30 дней обе стороны обсудят, какой пакет данных может поддержать продвижение AMT-130 в США.
По ссылке Dr Sarah Hernandez -
UniQure получила протокол совещания с FDA по AMT-130, в то время как поддержка сообщества остается сильной
UniQure получила протокол совещания с FDA по AMT-130. Несмотря на отсутствие новых обновлений, реакция сообщества была мощной: более 41 тыс. подписей под петицией и объединенная поддержка со стороны основных организаций по борьбе с БГ.
По ссылке Dr Sarah Hernandez -
UniQure и FDA больше не согласованы в отношении пути утверждения AMT-130
В новом пресс-релизе компания uniQure сообщила, что FDA больше не согласна с их подходом к продвижению AMT-130, в частности, с использованием внешней контрольной группы. Дальнейший путь неясен, но uniQure по-прежнему привержена сообществу HD.
По ссылке Dr Sarah Hernandez -
Падает первая доминошка: Генная терапия AMT-130 замедляет развитие болезни Хантингтона в ходе знаменательного испытания
В обновленной информации от компании uniQure сообщается, что их экспериментальная генная терапия AMT-130 способна замедлить прогрессирование болезни Хантингтона в ключевом клиническом исследовании.
По ссылке Dr Rachel Harding -
Молекулярные хирурги для лечения болезни Хантингтона осваивают RIDE с помощью достижений CRISPR
Новая технология на основе CRISPR, называемая RIDE, является большим шагом вперед для этой новаторской технологии. Обладая точностью скальпеля, достаточно острой, чтобы переписать сам код жизни, исследователи использовали ее с надеждой на лечение болезни Хантингтона.
По ссылке Dr Sarah Hernandez -
В центре внимания хантингтин: инструмент для измерения снижения уровня хантингтина в режиме реального времени
Новый инструмент визуализации означает, что ученые теперь могут напрямую измерять уровни токсичного белка хантингтина в моделях болезни Хантингтона на животных, что позволяет нам видеть, насколько хорошо работают методы лечения, снижающие уровень хантингтина, в их мозге
По ссылке Dr Rachel Harding -
В поисках проблеска надежды: обновление данных исследования Roche GENERATION-HD1
Первые результаты приостановленного исследования по снижению уровня хантингтина томинерсеном, GENERATION-HD1, проведенного компанией Roche, были представлены на этой неделе сообществу HD. HDBuzz объясняет, что было обнаружено и что будет дальше.