модуляторы сплайсинга

⏱️10 мин чтения | PTC Therapeutics представила двухлетние данные по вотопламу — ежедневной таблетке, снижающей уровень HTT. Участники на стадии 2 показали замедление прогрессирования заболевания до 52 %. Вот что показывают данные, что всё ещё отсутствует и как развёртывается клиническое исследование фазы 3.

⏱️ 10 мин чтения | Показатель общей функциональной способности используется в исследованиях болезни Гентингтона на протяжении десятилетий. Вот что он измеряет, что упускает и почему он находится в центре ожидаемого клинического исследования.

⏱️10 мин чтения | Результаты исследования VIBRANT-HD теперь опубликованы в рецензируемом журнале. В этом исследовании был протестирован пероральный препарат бранаплам, который снижал уровень HTT, но имел серьезные проблемы с безопасностью, что в конечном итоге привело к остановке исследования.

Skyhawk Therapeutics поделилась результатами SKY-0515, препарата, предназначенного для снижения уровня хантингтина. Препарат оказался в целом безопасным, с 60%-ным снижением уровня хантингтина в крови при самой высокой протестированной дозе. Эти данные являются обнадеживающим шагом по мере продолжения более масштабных испытаний.