модуляторы сплайсинга
-
Объявлены результаты 1-й фазы для препарата SKY-0515 компании Skyhawk
Skyhawk Therapeutics поделилась результатами SKY-0515, препарата, предназначенного для снижения уровня хантингтина. Препарат оказался в целом безопасным, с 60%-ным снижением уровня хантингтина в крови при самой высокой протестированной дозе. Эти данные являются обнадеживающим шагом по мере продолжения более масштабных испытаний.
По ссылке Dr Rachel Harding