модуляторы сплайсинга
-
Опубликовано: пероральный препарат бранаплам снизил уровень хантингтина, но проблемы с безопасностью остановили разработку
⏱️10 мин чтения | Результаты исследования VIBRANT-HD теперь опубликованы в рецензируемом журнале. В этом исследовании был протестирован пероральный препарат бранаплам, который снижал уровень HTT, но имел серьезные проблемы с безопасностью, что в конечном итоге привело к остановке исследования.
По ссылке Dr Rachel Harding -
Объявлены результаты 1-й фазы для препарата SKY-0515 компании Skyhawk
Skyhawk Therapeutics поделилась результатами SKY-0515, препарата, предназначенного для снижения уровня хантингтина. Препарат оказался в целом безопасным, с 60%-ным снижением уровня хантингтина в крови при самой высокой протестированной дозе. Эти данные являются обнадеживающим шагом по мере продолжения более масштабных испытаний.
По ссылке Dr Rachel Harding