генная терапия
-
UniQure добилась проведения совещания типа A с FDA: что это значит для AMT-130
⏱️6 мин чтения | UniQure добилась проведения совещания типа A с FDA, приоритетного обсуждения неотложных вопросов. В течение 30 дней обе стороны обсудят, какой пакет данных может поддержать продвижение AMT-130 в США.
По ссылке Dr Sarah Hernandez -
UniQure получила протокол совещания с FDA по AMT-130, в то время как поддержка сообщества остается сильной
UniQure получила протокол совещания с FDA по AMT-130. Несмотря на отсутствие новых обновлений, реакция сообщества была мощной: более 41 тыс. подписей под петицией и объединенная поддержка со стороны основных организаций по борьбе с БГ.
По ссылке Dr Sarah Hernandez -
UniQure и FDA больше не согласованы в отношении пути утверждения AMT-130
В новом пресс-релизе компания uniQure сообщила, что FDA больше не согласна с их подходом к продвижению AMT-130, в частности, с использованием внешней контрольной группы. Дальнейший путь неясен, но uniQure по-прежнему привержена сообществу HD.
По ссылке Dr Sarah Hernandez -
Падает первая доминошка: Генная терапия AMT-130 замедляет развитие болезни Хантингтона в ходе знаменательного испытания
В обновленной информации от компании uniQure сообщается, что их экспериментальная генная терапия AMT-130 способна замедлить прогрессирование болезни Хантингтона в ключевом клиническом исследовании.
По ссылке Dr Rachel Harding -
Можно ли «дать отпор» болезни Хантингтона? Две группы ученых сообщают об успехах препаратов на основе цинковых пальцев в клетках и на мышах
Успех препаратов на основе цинковых пальцев, снижающих выработку вредного белка, в клетках и на мышах с болезнью Хантингтона
По ссылке Professor Ed Wild, MRCP, PhD -
Десять золотых правил чтения научной новостной статьи
Избегайте ажиотажа: HDBuzz представляет десять «золотых правил» чтения новостной статьи или пресс-релиза о болезни Хантингтона
По ссылке Professor Ed Wild, MRCP, PhD