антисмысловая терапия

Новое исследование из Швейцарии проливает свет на то, как число CAG-повторов в гене болезни Гентингтона может увеличиваться или уменьшаться внутри наших клеток.

Препарат SOM3355, предназначенный для облегчения симптомов БГ, получил положительное заключение от EMA для получения статуса орфанного препарата, и компания согласовала свои действия с FDA после встречи по окончании фазы 2. Глобальное исследование фазы 3, как ожидается, начнется в 2026 году.

Структура молекулярной машины MutSβ дает нам больше подсказок о механизме экспансии CAG-повторов и о том, как мы можем воздействовать на него.

В обновленной информации от компании uniQure сообщается, что их экспериментальная генная терапия AMT-130 способна замедлить прогрессирование болезни Хантингтона в ключевом клиническом исследовании.

Придопидин тестировался в качестве потенциального средства для лечения БГ на протяжении десятилетий. Крупное исследование PROOF-HD не достигло своих основных целей, но теперь его результаты опубликованы. Публикация делает доступными полные данные, помогая сообществу пациентов с БГ извлечь уроки из проведенного исследования.

Мы с гордостью объявляем Николо Заротти лауреатом премии HDBuzz 2025! Новое исследование случая показывает, что терапия принятия и ответственности (ACT) может улучшить настроение и повысить качество жизни людей с БХ, а также помочь опекунам.

От выбора времени приема пищи до здоровья мышц, от микробов кишечника до восстановления ДНК — августовские исследования в области БГ продемонстрировали свежие идеи и обнадеживающие стратегии. Новые биомаркеры, карты белков и подсказки об образе жизни указывают на возможность более раннего обнаружения и надежду на более эффективные методы лечения.

Обзор июльских исследований в области HD: Сканирование мозга, редактирование генов, глиальные клетки и даже смартфоны открывают новые способы отслеживания и лечения болезни Хантингтона. От сна до питания клеток — наука увеличивает масштаб и дает надежду на более раннее и разумное вмешательство.

EMA отклонило заявку на применение придопидина для лечения БХ в Европе. Хотя это разочаровывает, данный результат соответствует данным клинических исследований. Prilenia планирует дальнейшие исследования, и, несмотря на неудачи, исследования БХ в 2025 году продолжают набирать обороты и вселять надежду.