антисмысловая терапия

Препарат SOM3355, предназначенный для облегчения симптомов БГ, получил положительное заключение от EMA для получения статуса орфанного препарата, и компания согласовала свои действия с FDA после встречи по окончании фазы 2. Глобальное исследование фазы 3, как ожидается, начнется в 2026 году.

Структура молекулярной машины MutSβ дает нам больше подсказок о механизме экспансии CAG-повторов и о том, как мы можем воздействовать на него.

В обновленной информации от компании uniQure сообщается, что их экспериментальная генная терапия AMT-130 способна замедлить прогрессирование болезни Хантингтона в ключевом клиническом исследовании.

Придопидин тестировался в качестве потенциального средства для лечения БГ на протяжении десятилетий. Крупное исследование PROOF-HD не достигло своих основных целей, но теперь его результаты опубликованы. Публикация делает доступными полные данные, помогая сообществу пациентов с БГ извлечь уроки из проведенного исследования.

От выбора времени приема пищи до здоровья мышц, от микробов кишечника до восстановления ДНК — августовские исследования в области БГ продемонстрировали свежие идеи и обнадеживающие стратегии. Новые биомаркеры, карты белков и подсказки об образе жизни указывают на возможность более раннего обнаружения и надежду на более эффективные методы лечения.

Обзор июльских исследований в области HD: Сканирование мозга, редактирование генов, глиальные клетки и даже смартфоны открывают новые способы отслеживания и лечения болезни Хантингтона. От сна до питания клеток — наука увеличивает масштаб и дает надежду на более раннее и разумное вмешательство.

Июнь был полон интересных исследований! Мы собрали самые интересные исследования болезни Хантингтона за этот месяц, начиная с обновлений клинических испытаний и заканчивая раздражительностью.

От изменения зрения до генетических пробок и обновления клинических испытаний — май был полон научных достижений в области БГ! Окунитесь в наш последний обзор, чтобы узнать, как исследователи продвигают болезнь Хантингтона новыми захватывающими способами.

Генетические мутации происходят в наших клетках каждый день, но подавляющее большинство из них исправляются. Новое исследование показало, что в клетках HD восстановление ДНК не происходит, что приводит к накоплению мутаций у людей с HD.