антисмысловая терапия

Skyhawk Therapeutics поделилась результатами SKY-0515, препарата, предназначенного для снижения уровня хантингтина. Препарат оказался в целом безопасным, с 60%-ным снижением уровня хантингтина в крови при самой высокой протестированной дозе. Эти данные являются обнадеживающим шагом по мере продолжения более масштабных испытаний.

⏱️6 мин чтения | Большинство людей с БГ сообщают о проблемах со сном, & новые исследования показывают, что качество сна связано со многими аспектами жизни с этим заболеванием. Носимые устройства отслеживали состояние людей с БГ в течение года & и показали, что улучшение сна & силовые тренировки могут помочь.

⏱️6 мин чтения | Вам когда-нибудь было интересно, когда ожидать следующее обновление клинического исследования болезни Хантингтона? HDBuzz Trial Tracker представляет будущие обновления для исследований HD в виде четкой временной шкалы, с более подробными объяснениями в наших статьях, когда они вам понадобятся.

Новое исследование из Швейцарии проливает свет на то, как число CAG-повторов в гене болезни Гентингтона может увеличиваться или уменьшаться внутри наших клеток.

Препарат SOM3355, предназначенный для облегчения симптомов БГ, получил положительное заключение от EMA для получения статуса орфанного препарата, и компания согласовала свои действия с FDA после встречи по окончании фазы 2. Глобальное исследование фазы 3, как ожидается, начнется в 2026 году.

Структура молекулярной машины MutSβ дает нам больше подсказок о механизме экспансии CAG-повторов и о том, как мы можем воздействовать на него.

В обновленной информации от компании uniQure сообщается, что их экспериментальная генная терапия AMT-130 способна замедлить прогрессирование болезни Хантингтона в ключевом клиническом исследовании.

Придопидин тестировался в качестве потенциального средства для лечения БГ на протяжении десятилетий. Крупное исследование PROOF-HD не достигло своих основных целей, но теперь его результаты опубликованы. Публикация делает доступными полные данные, помогая сообществу пациентов с БГ извлечь уроки из проведенного исследования.

От выбора времени приема пищи до здоровья мышц, от микробов кишечника до восстановления ДНК — августовские исследования в области БГ продемонстрировали свежие идеи и обнадеживающие стратегии. Новые биомаркеры, карты белков и подсказки об образе жизни указывают на возможность более раннего обнаружения и надежду на более эффективные методы лечения.