EuroBuzz Video: День 2

Джефф Кэрролл и Эд Уайлд представляют 2-й эпизод EuroBuzz, знакомя вас с Европейской сетью HD непосредственно, на простом языке. Смотрите онлайн!

ЭД: Дамы и господа, это EuroBuzz. Пожалуйста, поприветствуйте ваших ведущих Джеффа Кэрролла и Эда Уайлда.

ДЖЕФФ: Всем привет еще раз. Спасибо, что присоединились к нам во второй и заключительной части EuroBuzz от Европейской сети по болезни Хантингтона в Стокгольме. Это был еще один отличный день увлекательной науки. Мы здесь, чтобы поделиться этим с мировым сообществом людей, затронутых HD, через HDBuzz, и в то же время, надеюсь, немного повеселиться в конце дня.

ЭД: Но сначала нам нужно коснуться чего-то серьезного. До нашего сведения дошло, что во время вчерашней сессии EuroBuzz произошла серьезная судебная ошибка. Мы хотим уделить этому немного внимания.

ДЖЕФФ: Верно, ряд людей указали нам, что победитель вчерашней научной викторины, доктор Майкл Хейден, получил несправедливое преимущество, потому что один из вопросов был основан на цвете его собственной рубашки. [смех] Оглядываясь назад, мы могли бы обратить на это внимание, или Майкл мог бы дисквалифицировать себя.

ЭД: Мы были глубоко обеспокоены этой грубой несправедливостью. Как и вы все, я уверен. На самом деле, я весь день только об этом и слышал. [смех] Мы довели это до сведения Майкла прошлой ночью, и его ответ после ужина и нескольких напитков после ужина был: [плохой южноафриканский акцент] «Я выиграл этот нейрон честно и справедливо, я люблю его больше всего на свете, я буду сражаться насмерть с любым, кто попытается отнять его у меня».

ДЖЕФФ: Я не знал, что Майкл шотландец [смех]

ЭД: После продолжительных переговоров Майкл согласился на совместную опеку с истинным победителем. Двумя людьми, которые сообщили, что должны были выиграть, были доктора Наяна Лахири и Дуг Макдональд. В надежде избежать ненужного кровопролития мы обратились к проверенной временем альтернативе открытому бою — камень, ножницы, бумага. Итак, сегодня днем воинствующие стороны явились на балкон правосудия, где и началась игра.

ДЖЕФФ: После напряженной игры доктор Лахири одержала победу, подавив скалу Макдональда классической английской бумагой. [смех] Мы надеемся, что это хоть как-то залечит горе, вызванное этим событием.

ЭД: Итак, поздравляем истинного победителя, доктора Лахири. [аплодисменты] Хорошо, теперь, когда этот безвкусный эпизод остался в прошлом, пришло время для сегодняшней научной викторины. Итак, еще раз, пожалуйста, величественно встаньте на ноги. Сегодня вечером, дамы и господа, мы играем за это очаровательное полотенце с изображением северного оленя или, возможно, лося. [аплодисменты] Да! Как заядлый орнитолог, я большой поклонник сов, но моя любимая сова — это сова-полотенце. [стоны и смех] Итак, извините.

ДЖЕФФ: Давайте двигаться дальше. Сначала немного местных мелочей, так что помните, как это работает, подумайте об ответе в своей голове, но не говорите его вслух. Вчера вечером мы ужинали в сказочном Голубом зале через воду. В зале есть объект, который является самым большим в своем роде в Скандинавии. Что это?

ЭД: Не говорите это вслух, не жульничайте, не делайте как Хейден. На самом деле, это может означать что угодно… все замечательно. Если у вас есть ответ, оставайтесь стоять, если вы сказали великолепный орган. Садитесь, если вы забыли или не знали. Орган является самым большим в своем роде, он имеет 10 000 труб, вот он встроен в крышу комнаты. Один репортер поделился с нами этой фотографией типичной реакции некоторых видных участников EHDN при первом знакомстве с этим великолепным органом. [смех] Я думаю, мы все разделяем эту реакцию. У нас все еще есть люди, стоящие, так что следующий вопрос, Джефф.

ДЖЕФФ: Именно так, как и предсказала Кристина ‘Хрустальный шар’ Сампайо, вопрос наблюдения о терапевтической сессии с сегодняшнего дня. Роберт Пачифичи из CHDI сравнил разработку терапии от болезни Хантингтона с велогонкой на длинные дистанции, а не со спринтом. Но какова была длина нью-йоркской гонки, которая вдохновила Роберта на это осознание?

ЭД: У всех есть ответ? Оставайтесь стоять, если вы сказали 100 миль.

ДЖЕФФ: Вопрос с подвохом!

ЭД: Некоторые инсайдеры кричат, что это неправильно, 100 миль была длина, раскрытая сегодня на сцене, и, следовательно, единственный разумный ответ. Роберт говорит некоторым людям, что это было 106 миль, в основном людям, которые проехали только 100 миль. Так что 100 миль или 106 миль, вы можете оставаться стоять. Он также сообщил мне, что после гонки он пошел регистрироваться в аэропорту в лайкровом костюме, что привело к интересному досмотру службой безопасности. [смех] У нас все еще есть люди, стоящие, следующий вопрос.

ДЖЕФФ: Еще один вопрос о Нобелевской премии. Старейший из ныне живущих лауреатов Нобелевской премии получил премию в 1986 году за тему, которая была упомянута сегодня, а именно за открытие факторов роста. Кто этот выдающийся ученый?

ЭД: Это будет сложный вопрос. Оставайтесь стоять, если вы получили правильный ответ: Рита Леви-Монтальчини. У нас двое.

ДЖЕФФ: Дуг

ЭД: Три человека, я ужасно вижу стоящих людей.

ДЖЕФФ: Дуг в частности.

ЭД: Три человека все еще стоят, поэтому нам нужен тай-брейк. Это еще один вопрос, связанный со Швецией. Ближайший ответ выигрывает полотенце. Какова была численность населения Швеции в 2011 году? Мы начнем с конца. 2,5 миллиона [смех] — очевидно, принципиально смешной ответ… Вы стояли, там кто-то стоял посередине, да, вы все еще в игре, какова ваша догадка о численности населения Швеции? Назовите любое число, 5 миллионов, я могу сказать вам, что вы уже сделали лучше, чем Дуг. Еще один в конце, 8,5 миллиона. Что ж, настоящий ответ — 9,453 миллиона, и поэтому джентльмены сзади, которых я не очень хорошо вижу, подойдите и заберите свое полотенце, вы сегодняшний победитель. [аплодисменты] Поздравляю, используйте его с умом.

ДЖЕФФ: Теперь, когда мы с этим разобрались, давайте перейдем к дивану, чтобы поговорить с несколькими докладчиками с сегодняшнего дня. Когда мы с Эдом разговариваем с семьями, две технологии, о которых мы чаще всего слышим, это, безусловно, генное глушение и стволовые клетки. Так получилось, что сегодня у нас было две фантастические презентации на эти темы, поэтому сегодня вечером мы поговорим с парой ученых об этом.

ЭД: Наш первый гость — доктор Бев Дэвидсон из Айовы. Бев наиболее известна своей новаторской работой в области методов снижения уровня хантингтина при HD, но она эксклюзивно рассказала нам, что в детстве была чем-то вроде поклонницы ковбоев, и однажды в возрасте десяти лет она откликнулась на рекламу в конце журнала National Geographic и, без ведома ее родителей, записала всю семью на отдых на ковбойском ранчо в 1000 милях отсюда. Итак, пожалуйста, поприветствуйте Бев ‘Стрелок’ Дэвидсон. [аплодисменты] Добрый вечер, присаживайтесь, чувствуйте себя как дома. Я это уберу, это может немного отвлекать. Итак, методы снижения уровня хантингтина — это то, о чем многие люди знают как об одном из самых перспективных возможных подходов к лечению или даже, возможно, в будущем к предотвращению болезни Хантингтона. В простых терминах, что это такое?

БЕВ: Основной принцип заключается в том, чтобы как бы устранить оскорбление, если хотите, мутантный хантингтин вызывает проблему, так давайте просто избавимся от него, все просто.

ЭД: Это отличный ответ, прекрасно простой, так что немного менее простой вопрос: как вы останавливаете клетки, у которых есть эта мутация, она есть в каждой клетке тела, как вы останавливаете клетки от производства вредного белка или уменьшаете количество, которое они производят? Как вы это делаете?

БЕВ: Правильно, так что есть несколько методов, которые пробуют несколько лабораторий, поэтому я попыталась представить большую часть из них сегодня утром или сегодня днем, и мы пробуем различные методы, чтобы уменьшить количество мутантного хантингтина, один из них — использовать механизм, называемый РНК-интерференцией, который останавливает превращение РНК в белок, и мы знаем, что это останавливает производство этого мутантного, токсичного белка.

ЭД: Просто немного отступая назад, что такое РНК? Это как, как мы описываем это на HDBuzz, это как молекула-посредник между ДНК в наших генах и белком, который делает вещи. Так что РНК — это молекула-посредник.

БЕВ: Правильно, так что я думаю, в некотором смысле мы пытаемся убить посыльного!

ЭД: Отлично

БЕВ: Если мы можем убить этого посыльного, то этот белок не производится — проблема заключается в том, чтобы либо использовать средство доставки, такое как спинномозговая жидкость, в которой есть немного ДНК, которая будет взаимодействовать с этой информационной РНК и вызывать ее деградацию, либо, возможно, мы можем воспользоваться вирусами, которые потратили миллионы лет на эволюцию, и использовать их для введения этой молекулы в мозг и убийства посыльного.

ЭД: Круто, так что лекарство в этом случае на самом деле является молекулой РНК или самой молекулой ДНК, и она прилипает к молекуле-посреднику внутри клетки, верно?

БЕВ: Именно так

ЭД: И тогда у клетки есть свои собственные встроенные механизмы для избавления от этих сообщений

БЕВ: Правильно, как только они соединяются, они становятся чем-то, что клетка распознает как нуждающееся в деградации, и поэтому она использует этот процесс и пережевывает его

ЭД: Фантастика, и это существует уже некоторое время, не так долго, как сам ген болезни Хантингтона. Где мы находимся в отношении этих методов снижения уровня хантингтина при HD?

БЕВ: Итак, как мы слышали сегодня утром от некоторых людей из фонда CHDI, похоже, что некоторые из этих испытаний могут начаться в течение следующих 12-24 месяцев. Это очень интересно. Это, конечно, ранние стадии, нам нужно пройти через тестирование безопасности этих материалов на пациентах, а затем двигаться дальше, исходя из того, что нам расскажут эти испытания.

ЭД: И в вашей собственной лаборатории вы недавно опубликовали работу, демонстрирующую безопасность вашего конкретного рецепта снижения уровня хантингтина в мозге обезьяны, который, очевидно, является сложным мозгом, похожим на человеческий. Почему так важно проводить все эти испытания на животных, прежде чем мы сможем перенести их на пациентов?

БЕВ: Мы не хотим брать эту ужасную болезнь и делать ее еще более ужасной, это точно. Есть много вещей, которые мы можем проверить на животной модели или на животном, таком как обезьяна, которые мы не можем проверить на грызунах, немного сложнее проверять на овцах и свиньях, если мы хотим проверить, например, мелкую моторику, обезьяна может сказать нам, вызываем ли мы проблемы, сбивая или снижая уровни этого белка хантингтина.

ЭД: Круто, и вы можете пообещать мне, что все работают так усердно, как только могут, чтобы донести это до пациентов?

БЕВ: Мы в Айове, здесь не так много чего еще делать. [смех и аплодисменты]

ЭД: Великолепно. Хороший ответ.

ДЖЕФФ: Наш следующий гость — доктор Лиза Эллерби из Института Бака в Калифорнии. Если вы встречались с Лизой, то одно из вещей, которые вы заметите, — это ее добрый и нежный характер, но это скрывает тот факт, что она хорошо известная акула бильярда. Это все драка… шар… драка в баре, это было хорошо выбрать, чтобы сказать на сцене [смех] с Лизой. Она говорит нам, что в детстве она настаивала на том, чтобы носить пачку почти все время. Неясно, объединяла ли она когда-либо эти два занятия, но мы остановились на этой художественной интерпретации, чтобы поприветствовать ее на сцене. [аплодисменты]

ЭД: Сегодня вечером, к сожалению, без пачки. Добро пожаловать.

ДЖЕФФ: Когда мы разговариваем с семьями, это, вероятно, идет ноздря в ноздрю, о чем мы чаще всего слышим, я бы сказал, между генным глушением и стволовыми клетками. Я думаю, что стволовые клетки в некотором смысле, возможно, более запутанные из этих двух, потому что как ученому кажется, что есть много разных способов их использования. Вы говорили о нескольких подходах, которые не обязательно направлены на терапию — так не могли бы вы в общих чертах рассказать о различных видах вещей, которые вы как ученый можете делать со стволовыми клетками, которые полезны для HD.

ЛИЗА: Да, я думаю, есть ряд вещей, одна из них заключается в том, что у нас никогда не было человеческих моделей в чашке, которые мы получили от реального пациента. Итак, номер один, мы можем создавать модели, которые непосредственно относятся к состоянию человека, потому что они происходят от пациента. Второе, что мы можем сделать, это то, что мы провели много скринингов соединений для болезни Хантингтона, но они были в моделях мышей…

ДЖЕФФ: Так что в прошлом мы использовали клетки от мышей или других организмов, и только недавно мы можем использовать их от людей.

ЛИЗА: Да, я имею в виду, с реальными уровнями экспрессии, которые были бы у пациента, и расширением: нормальным и расширенным… так что теоретически вы могли бы найти цели, которые вы не предвидели в человеческой модели, которая не вышла из скрининга из модели мыши.

ДЖЕФФ: Это звучит как большой прогресс, но в этой недавней работе, о которой вы говорили сегодня, вы фактически исправили мутацию HD в человеческих клетках в чашке, и поэтому, если бы вы сказали это пациенту, первое, что он мог бы сказать, это здорово, это звучит как идеальный терапевтический вариант — реалистично ли это с этим подходом?

ЛИЗА: Я думаю, что это нереалистично в краткосрочной перспективе, но я не думаю, что мы, как ученые, не должны пытаться творчески думать о том, как сделать это in vivo в качестве возможной терапии. Но это не то, что произойдет немедленно.

ДЖЕФФ: Так что на данный момент это больше инструмент для понимания науки о том, что идет не так с клетками?

ЛИЗА: Да, это верно

ДЖЕФФ: Я не хочу просить кого-либо делать прогноз по срокам, потому что они всегда чреваты, но можете ли вы описать виды работы, которые должны произойти, прежде чем мы сможем использовать эти виды новых технологий, чтобы фактически, например, заменить клетки в мозге людей с HD.

ЛИЗА: Я думаю, что для того, чтобы использовать клетки, они должны быть безопасными и пройти определенные контроли, и поэтому мы довольно далеки от этого. При болезни Паркинсона они создали клетки, которые вы можете использовать при трансплантации, но для болезни Хантингтона у нас нет этих вещей.

ДЖЕФФ: Так что еще много работы в чашке, прежде чем мы доберемся до людей?

ЛИЗА: Правильно

ЭД: Но я думаю, что стоит вкратце упомянуть, что это действительно новая эра с точки зрения нашей способности тестировать и изучать болезнь Хантингтона, и это результат большого консорциума, который работает вместе над этими технологиями стволовых клеток.

ЛИЗА: Это верно, есть огромная команда. Лесли сделала прекрасную презентацию сегодня о сборе клеток от разных пациентов и их моделировании.

ЭД: Замечательно, спасибо, поэтому, пожалуйста, присоединяйтесь ко мне, чтобы поблагодарить наших гостей. [аплодисменты] Большое спасибо.

ДЖЕФФ: В качестве вступления к сегодняшнему обновлению HDBuzz я хотел бы рассказать вам о недавнем запуске Китайской сети по борьбе с болезнью Хантингтона. В ноябре прошлого года мы были рады получить приглашение в Шанхай на запуск этого нового многообещающего предприятия. Жан-Марк Бургундер, давний член Европейской сети по борьбе с болезнью Хантингтона, работает с коллегами в Китае, чтобы они могли извлечь выгоду из опыта EHDN при создании своей собственной клинической сети. Как многие из вас знают, болезнь Хантингтона классически описывалась как редкое заболевание в Китае и других азиатских странах. В последнее время, благодаря улучшениям в китайском здравоохранении, предполагаемые случаи болезни Хантингтона фактически подтверждаются генетическим тестированием. Многие китайские коллеги Жан-Марка создают клиники в больницах Китая для подтверждения диагноза и лечения пациентов с болезнью Хантингтона. Даже если распространенность действительно ниже в Китае, там очень много китайцев. Поэтому, вероятно, в Китае есть значительное число семей, страдающих от болезни Хантингтона. То, что вы видите за моей спиной, — это недавний телевизионный репортаж, показанный по национальному телевидению в Китае, о семье, проходящей предиктивное тестирование на болезнь Хантингтона. Молодой член семьи проходит тестирование и предиктивный процесс в Китае, чтобы узнать, является ли она носителем мутации, от которой страдают ее отец и сестра. Поэтому, где бы ни жили семьи с БГ, семья с БГ есть семья с БГ, и мы считаем важным обращаться к членам сообщества.

ЭД: Вдохновленные этим, мы хотели сделать все возможное через HDBuzz, чтобы поддержать эту новую китайскую организацию и китайское сообщество БГ. Благодаря огромным усилиям ряда китайских волонтеров, мы рады возможности запустить китайскую версию HDBuzz здесь, сегодня вечером! [аплодисменты] Расширяя нашу потенциальную аудиторию на целый миллиард, я не говорю, что все они сразу же посетят его. Прежде чем мы это сделаем, я хочу отметить, что это не могло бы произойти без людей, названных здесь, поэтому, пожалуйста, присоединитесь ко мне, чтобы выразить им свою поддержку. [аплодисменты] Хорошо, итак, я англичанин, я из страны пантомимы, и, в духе настоящей пантомимы, чтобы запустить новую версию HDBuzz, сайт должен быть разбужен на своем родном языке. Марк, наш технический специалист, заверил меня, что это так. Нам нужно будет отсчитать от 5 на китайском языке. Вот как это делается. Вы можете использовать любую из этих справочных таблиц, кроме той, что слева. Произношение, которое вам нужно, находится справа в скобках. Итак, это woo, see, san, aah, ee. Мы сделаем тренировочный забег, потому что, если что-то пойдет не так, все это будет катастрофой. Вы со мной? Поехали.

ВСЕ: Woo, see, san, aah, ee

ДЖЕФФ: Это было мило.

ЭД: Мне кажется, я слышу, как он шевелится [смех]. Итак, приготовьтесь, официальный запуск HDBuzz на китайском языке.

ВСЕ: Woo, see, san, aah, ee [музыка и аплодисменты]

ЭД: Большое спасибо за вашу помощь в этом, и если кто-то из вас хоть на мгновение заподозрит, что это всего лишь уловка Powerpoint, направьте свои веб-браузеры на своих мобильных устройствах на zh.hdbuzz.net, который теперь работает.

ДЖЕФФ: Прежде чем мы уйдем, нам нужно выбрать победителя вчерашнего конкурса подписей к EuroBuzz. На фотографии, как вы помните, запечатлен действительно трогательный момент между Александрой Дюрр и Бернхардом Ландвермайером. Из шквала предложений Эд и я совершенно ненаучно выбрали трех финалистов. Итак, все хотят попасть в бар, у нас нет времени проходить через это дважды. Ваша первоначальная реакция на предложенные подписи определит победителя, поэтому, чем смешнее вам кажется, тем громче вы хлопаете.

ЭД: Что вы говорите, дети? Какой приз? О, боже, я на скользком пантомимном склоне. Приз — это великолепный трофей со встроенным сверхточным термометром, и, как вы все знаете, он, конечно же, выполнен в форме Муми-тролля, традиционного вымышленного существа-бегемота, которому поклоняются во всей Скандинавии. Сначала мы должны отметить участника, пожелавшего остаться неназванным, который предложил: «Гилл только что сказала мне, что хочет прищепку, как у Сары Табризи». [смех]

ДЖЕФФ: Довольно хорошо.

ЭД: Итак, наши три финалиста, которые были готовы назвать свои имена. Во-первых, Крис Ширбин со следующим: «В последний раз, Александра… лодки отходят к ратуше в 18:30». [аплодисменты и смех] Хорошая реакция. Думаю, будет сложно, будьте осторожны, не доберитесь до потолка слишком рано. Далее Мартин Делатыцки: «Александра, я рассказывал тебе о своей экспансии?». [аплодисменты и смех] И, наконец, около полудня мне вручили чрезвычайно грязный листок бумаги, содержащий около дюжины непристойных предложений от некоего Билла Краудера, что неудивительно, Билл из Ливерпуля, там так принято. Это единственное, что хотя бы отдаленно можно было опубликовать: Гилл говорит: «Это интересная мышиная модель, которую она держит…» — на что, подождите… Бернхард отвечает: «Ммм, да, разве вы не любите множественные организмы» [аплодисменты и смех]

ДЖЕФФ: Думаю, это совершенно ясно.

ЭД: Что ж, было близко, но, думаю, в конце концов победитель очевиден, Билл здесь? Билл, вы объявлены победителем, подойдите и заберите своего Муми-тролля. Вот он идет. Выйди в свет, Билл. Поздравляем, Билл, официальный представитель Ассоциации по борьбе с болезнью Хантингтона в Великобритании. [смех и аплодисменты] Ваш родной город будет гордиться вами. И вот, когда Муми-тролль времени прижимается к Снорк-деве вечности, это для местных, передаю слово Джеффу для заключительных замечаний.

ДЖЕФФ: В заключение мы хотели бы поблагодарить зрителей и гостей за то, что они были хорошими спортсменами в этот довольно нелепый вечер. Нам было весело, и, что более важно, мы надеемся, что нам удастся донести то волнение, которое мы принесли сегодня, со всей этой замечательной наукой, до нашей аудитории пострадавших семей дома через HDBuzz. Без лишних слов, спасибо, спокойной ночи и бегите в бар. [аплодисменты]

Подробнее

• Программа EHDN 2012 на веб-сайте EHDN