Новости с Конференции по проблемам терапии БГ - 2012: день третий
Наш обзор третьего дня работы Конференции по проблемам терапии болезни Гентингтона
Публикация Dr Jeff Carroll 8 марта 2012 Под редакцией Professor Ed Wild Перевод Dr Yury Seliverstov Первоначально опубликовано 2 марта 2012
Наш третий и заключительный выпуск ежедневных обзоров с Конференции по проблемам терапии болезни Гентингтона в Палм-Спрингс, Калифорния. Итоговую статью и интервью с конференции мы опубликуем в течение ближайших недель.
Вторник, 1 марта 2012 года
9:10 - Крис Шмидт (Chris Schmidt) работает в компании Pfizer, фармацевтическом гиганте, сотрудничающим с CHDI в области разработки новых препаратов для лечения БГ
9:23 - Шмидт: “Препараты, уже разработанные Pfizer для лечения других заболеваний и показавшие свою безопасность при применении у людей, могут быть полезны в лечении БГ”
9:45 - Шмидт: “Препараты, воздействующие на фермент фосфодиэстеразу (ФДЭ), хорошо работали при использовании на здоровых добровольцах и вполне могут быть полезны при использовании у пациентов с БГ”
9:59 - Вахри Боумонт (Vahri Beaumont) из CHDI возглавляет исследовательскую группу, тестирующую препараты Pfizer на мышиных моделях БГ с целью определения их эффективности при этом заболевании
10:01 - Боумонт: “Уже в раннем возрасте у мышей с БГ развиваются отчётливые изменения в клетках головного мозга. Коррекция этих ранних нарушений и является целью препаратов Pfizer”
10:06 - Боумонт: “При введении мышам с БГ веществ, разработанных Pfizer, функция поврежденных клеток головного мозга восстанавливалась до уровня здоровых клеток”
10:30 - Шмидт: “Pfizer и CHDI планируют проведение клинических испытаний ФДЭ-препаратов. При удачном стечении обстоятельств подготовительная работа с пациентами начнётся в 2012 году. Стартует ли само испытание в 2013-м?”
10:33 - Шмидт: “Если всё пойдёт хорошо, то испытание препарата, ингибирующего ФДЭ 10го типа, продлится в течение двух лет”
11:07 - Ладислав Мрзляк (Ladislav Mrzljak) возглавляет исследовательскую группу в CHDI, работающую над созданием новых препаратов, ингибирующих кинуренин-монооксидазу (КМО); читайте нашу статью по ингибированию КМО для более подробной информации о целях и преимуществах этого метода лечения"
11:14 - Мрзляк: “Препараты, ингибирующие КМО, могут использоваться с целью восстановления баланса во взаимодействии между головным мозгом и иммунной системой”
11:38 - Мрзляк: “Самый перспективный ингибитор КМО компании CHDI проходит под рабочим названием CHDI-246. Он показал хорошие результаты в лабораторных тестах на свою химическую активность”
11:41 - Мрзляк: “Исследования CHDI-246 уже проводятся на двух типах модели болезни Гентингтона на мышах и крысах. Изучение действия препаратов на различных мышиных моделях помогает избежать ложноположительных результатов и допустить к исследованию на людях только самые безопасные и эффективные препараты”
12:01 - Грэхэм Байлб (Graham Bilbe) работает на фармацевтический гигант Novartis, занимающийся тестированием препарата мавоглюрант (Mavoglurant), который блокирует в головном мозге рецепторы к нейромедиатору глутамату
12:04 - Байлб: “Иногда необходимы десятилетия упорной работы для доказательства того, что препарат стоит испытания на людях”
12:07 - Байлб: “Считается, что чрезмерная активность глутаматергической системы имеет значение в течении многих заболеваний”
12:13 - Байлб: “Проанализировав развитие избыточных движений при приёме противопаркинсонических препаратов, в компании Novartis предположили, что блокаторы глутамата могут подействовать при БГ”
«Недостаток фундаментальных знаний больше не является фактором, тормозящим разработку методов лечения БГ »
12:16 - Байлб: “Мавоглюрант показал свою эффективность в небольших исследованиях по болезни Паркинсона, и теперь планируется проведение более масштабных работ”
12:27 - Байлб: “Только что завершилось исследование компании Novaris по мавоглюранту в лечении двигательных расстройств при БГ, и в настоящее время проводится анализ полученной информации”
14:14 - В CHDI на должность руководителя клинических исследований была приглашена Кристина Сампайо (Christina Sampaio) - это очень хорошо, так как она имеет богатый опыт по проведению клинических испытаний лекарственных препаратов
14:18 - Сампайо: “Чтобы достичь успеха в разработке лекарств против БГ, необходимо свернуть разработку препаратов, не прошедших испытания, и отказаться от проведения новых проектов по этим препаратам”
14:21 - Сампайо: “Мы не должны стараться проводить самые продолжительные и большие испытания, какие только возможно - небольших вполне достаточно”
14:41 - Сампайо: “Подходы к лечению других заболеваний могут помочь нам в терапии БГ - так, испытания препаратов интерферирующих РНК в лечении мышечной дистрофии Дюшенна помогают нам больше узнать об этой технологии”
14:48 - Сампайо: “Ближайшие клинические испытания, вероятнее всего, будут проводится среди пациентов с уже развившимися проявлениями БГ, поскольку таким образом можно оценить эффект проводимого лечения”
14:50 - Сампайо: “Судя по опыту разработки методов лечения других заболеваний, может потребоваться использование нескольких терапевтических подходов в лечении БГ. И большое количество методик уже испытывается!”
14:57 - Сара Табрици (Sara Tabrizi) из Университетского колледжа Лондона со своей исследовательской группой завершила обсервационное исследование TRACK-HD, которое продолжалось в течение трёх лет
14:58 - Табрици: “Недостаток фундаментальных знаний больше не является фактором, тормозящим разработку методов лечения БГ”
15:18 - Табрици: “По изменениям в головном мозге, выявляемым при проведении МРТ-исследования, можно судить о том, будут ли прогрессировать симптомы заболевания, поэтому клинические испытания должны включать проведение МРТ”
15:25 - Табрици: “Новая информация, полученная в течение трёх лет наблюдения за участниками исследования TRACK-HD, раскрывает детали патологических изменений при БГ, что может быть использовано при проведении клинических испытаний”
15:29 - Табрици: “Несмотря на изменения в головном мозге, имеющие место у носителей мутации БГ, в течение многих лет их состояние внешне может оставаться нормальным и компенсированным”
15:37 - Табрици: “Новое исследование TrackOn-HD будет посвящено изучению механизмов компенсации состояния у носителей мутации БГ при низком уровне нормального белка”
16:10 - Марк Гуттман (Mark Guttman) из Центра двигательных расстройств задаёт провокационный вопрос: “Когда начинают проявляться симптомы БГ?”
16:24 - Гуттман: “Врачи диагностируют начало БГ по появлению патологических движений. Очень часто трудно судить о начале заболевания только по этим симптомам. Многие пациенты с БГ и члены их семей сообщают о широком спектре недвигательных проявлений болезни ещё до установления "официального” диагноза"
16:37 - Гуттман поставил вопрос о целесообразности включения комплекса этих проявлений в диагностические критерии, включая результаты МРТ-исследования. Одним из преимуществ этого является возможность начала раннего лечения - при успешности разработки лекарственных препаратов это может значительно улучшить состояние пациентов
16:40 - Гуттман: “Возможность осуществления этого в настоящее время проверяется группой из клиницистов, учёных и представителей пациентов”
16:58 - Майкл Хейден (Michael Hayden) из Университета Британской Колумбии: “Многие люди узнают о носительстве гена БГ уже после 60 лет, не знав до этого, что находятся в группе риска”
16:59 - Хейден: “Вследствие увеличения ожидаемой продолжительности жизни, многие люди доживают до возраста, когда начинают проявляться симптомы БГ”
17:00 - Термином “распространённость заболевания” учёные обозначают число людей, страдающих той или иной болезнью.
17:01 - Хейден: “Вполне возможно, что истинная распространённость болезни Гентингтона выше, чем считалось ранее”
17:03 - Хейден: “Повышение настороженности в отношении БГ привело к тому, что большее число людей, страдающих этим заболеванием, стало обращаться за медицинской помощью”
17:05 - Хейден: “Тщательный анализ данных в Британской Колумбии выявил, что распространённость БГ там в два раза выше, чем считалось ранее - как минимум, 1 случай на 6800 человек”
17:06 - Хейден: “Это означает, что в Британской Колумбии из тысячи человек один имеет риск по БГ 25-50%”
17:16 - Хейден: “Эти новые данные говорят о том, что нам необходимо совершенствовать диагностику БГ и увеличивать финансирование служб по уходу за больными с БГ”
17:42 - Симон Ноубл (Simon Noble) представляет новый логотип CHDI - дерево, составленное из молекул, что символизирует семьи с БГ, объединение и взаимосвязь и новые лекарственные препараты!
18:02 - Редакторы HDBuzz Джефф и Эд рассказывают о данном проекте на Конференции
