Конференция HD Therapeutics Conference 2012: Обновления, день 1
День 1 нашего освещения конференции Huntington’s Disease Therapeutics Conference
Наш первый ежедневный отчет с ежегодной конференции Huntington’s Disease Therapeutics Conference в Палм-Спрингс, Калифорния. В течение следующих двух дней мы будем предоставлять вам оперативные обновления через Twitter. Вы можете написать в Twitter @HDBuzzFeed или по электронной почте palmsprings@hdbuzz.net со своими вопросами, комментариями и запросами.
Понедельник, 27 февраля 2012 г.
17:02 — Конференция Huntington’s Disease Therapeutics Conference официально началась. Эд и Джефф будут писать в Твиттер каждый день
Источник изображения: Gene Veritas
17:06 — Д-р Роберт Пачифичи открывает конференцию. Рассматривает множество «невозможных» вопросов, на которые наука уже ответила в области HD
17:00 — Главный научный сотрудник CHDI Роберт Пачифичи спрашивает: какие провокационные вопросы остаются в исследованиях болезни Хантингтона?
Вторник, 28 февраля 2012 г.
9:05 — Доброе утро из Палм-Спрингс. Сейчас начнутся научные сессии конференции HD Therapeutics Conference.
9:20 — Первая сессия посвящена системной биологии — использованию мощных технологий для сбора и анализа огромных объемов данных, чтобы помочь понять HD
9:25 — Лерой Худ (Институт системной биологии): ученые должны работать с математиками, инженерами, физиками для достижения наилучших результатов
9:40 — Худ: мы должны иметь возможность разработать химические «отпечатки пальцев» в крови для диагностики и мониторинга заболеваний головного мозга.
9:47 — Худ: теперь мы можем секвенировать целые геномы людей, чтобы искать гены, которые могут повлиять на то, когда и как болезнь Хантингтона поражает людей
10:05 — Кит Эллистон — новый вице-президент CHDI по «системной биологии» — или науке о понимании целых биологических систем.
10:00 — Эллистон: Все изменения, которые мы видим у пациентов с HD, вызваны единственной мутацией, которая должна помочь нам понять болезнь.
10:20 — Эллистон: стратегия CHDI по разработке методов лечения HD будет широко использовать системную биологию и глубокое понимание, которое она может принести
10:22 — CHDI — это некоммерческая биотехнологическая компания, стоящая за конференцией и крупнейшей исследовательской организацией HD. Позже мы возьмем интервью у их ведущих ученых.
10:24 — Эллистон: не существует идеальной модели заболевания. Нам нужно взять лучшее от каждой модели — и помнить о пациентах
10:39 — CHDI разрабатывает «карту» всех изменений при HD, начиная с функции синапсов — химических связей между нейронами
10:43 — Эллистон: Работа над тем, чтобы у исследователей HD был доступ к как можно большему объему информации, а не хранить все в секрете
11:30 — Джим Гуселла (Массачусетская больница общего профиля в Бостоне): меньшая из двух длин CAG-повторов человека не влияет на начало заболевания. См. нашу статью на эту тему: «Новый анализ показывает, что «малая» длина CAG все-таки не имеет значения»
11:58 — Гуселла: Его команда изучает весь геном пациентов с HD, чтобы попытаться найти другие гены, которые могут изменить симптомы HD.
«РНК-препараты, которые в настоящее время проходят испытания при кистозном фиброзе/мышечной дистрофии Дюшенна, могут оказаться полезными при HD»
12:26 — Гуселла: некоторые из генов, которые, как было описано, изменяют возраст, в котором люди испытывают симптомы HD, могут быть ошибочными, новые исследования продолжаются
12:33 — Ханчуань Пенг (Медицинский институт Говарда Хьюза) изучает форму мозга на уровне отдельных клеток. Может ли это помочь исследованиям HD?
14:31 — Мелисса Мур (Медицинская школа Массачусетского университета): РНК «молекула-мессенджер», которая говорит клеткам производить белок хантингтин, может сама по себе вызывать проблемы
14:33 — Мур: клетки имеют механизмы контроля качества для молекул РНК-мессенджеров. Можем ли мы улучшить их, чтобы уменьшить повреждения при HD?
14:51 — Мур: РНК-препараты, которые в настоящее время проходят испытания при кистозном фиброзе/мышечной дистрофии Дюшенна, могут оказаться полезными при HD
15:01 — Мур: существует множество возможных способов, с помощью которых лекарства могут уменьшить выработку белка хантингтина. Генное сайленсинг через черный ход?
15:22 — Наоко Танесе (Медицинская школа Нью-Йоркского университета): Новая роль белка хантингтина. Он действует как автобус, перевозя молекулы РНК по клетке
15:36 — Танесе: одна из молекул РНК, которую белок переносит по клетке, — это РНК хантингтина. Хантингтин сам водит свой автобус!
16:07 — Лиза Эллерби (Институт Бака по исследованию старения) изучает химическую модификацию белка хантингтина — крошечные метки, которые изменяют его местоположение и функцию
16:17 — Эллерби: добавление большего количества «фосфо»-групп к белку хантингтина может сделать его менее токсичным. Но есть ли лекарства, которые могут это сделать?
16:37 — Дмитрий Крайнц (Массачусетская больница общего профиля): изучает модификацию белка хантингтина, которая направляет его в мусорное ведро клеток, очищая его от клеток
16:53 — Крайнц: Лекарства, разработанные CHDI для увеличения трафика мутантного белка хантингтина в мусор, работают в клетках
17:19 — Марси Макдональд (Массачусетская больница общего профиля) и ее группа делают ведра очищенного белка хантингтина для изучения — тяжелая работа, но очень полезная для исследований
17:36 — Макдональд: добавление «фосфо»-групп к белку хантингтина может быть хорошим или плохим, нам нужно больше информации, чтобы решить, на что нацеливаться
Выводы на закате
Утренняя сессия напомнила нам, что мы должны помнить, что практически каждая клетка и молекула в нашем теле каким-то образом связана со всеми остальными. Сосредоточение внимания исключительно на изменении чего-то одного, не учитывая побочные эффекты этих изменений, может привести к непредсказуемым результатам. Во второй половине дня мы услышали несколько интригующих идей о том, как клетки производят и «метят» мутантный белок хантингтин — молекулу, лежащую в основе сети повреждений при HD — и как мы могли бы точно настроить эти изменения в свою пользу.
